Objetivo
The goal of this ERC Advanced Grant is to develop clinically translatable neuroprotective strategies for glaucoma by focusing on NAD metabolism. NMNAT2 is a neuron-specific NAD-generating enzyme and is the upstream enzyme that coordinates axon degeneration. The Williams lab is expert in taking basic biological findings in glaucoma to the clinic, and we will leverage our expertise in this space to develop novel clinically translatable therapeutic interventions for glaucoma based on NMNAT2 biology.
In Program 1 my team will further our on-going drug development program developing novel compounds targeting NMNAT2 by:
(1) Continuing refining medicinal chemistry to develop an oral and injectable formulation,
(2) Confirming NMNAT2 engagement via autoradiography and assessing BBB permeability and distribution via PET radiopharmacology using fluorine-18 radio ligands of these compounds,
(3) Assessing the neuroprotective potential of these compounds in proof-of-concept animal models of glaucoma.
In Program 2 my team will target neuroprotection and axon regeneration to develop a comprehensive, titratable, single dose treatment for glaucoma via gene therapy by:
(1) Combining a regenerative gene therapy (phosphomimetic Protrudin) with neuroprotective treatments (nicotinamide therapy, novel NMNAT2 compounds, NMNAT2 gene therapy),
(2) Exploiting the E. coli DHFR and human FKBP destabilising domains to develop a gene therapy product which is rapid, titratable, and switchable (i.e. ON/OFF) and test this in the context of glaucoma.
This ERC Advanced Grant will capitalize on my recent findings that targeting NAD can prevent degeneration in animal models and restore vision glaucoma patients and develop crucial in vivo data transitioning this program from TRL 3 to TRL 4. By the end of this funding, we expect to be in a position to perform our regulatory toxicology on our lead drug and gene therapy candidates and file for our IND in preparation for a Phase I clinical trial.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias naturales ciencias biológicas neurobiología
- ciencias médicas y de la salud medicina clínica oftalmología glaucoma
- ciencias médicas y de la salud medicina básica toxicología
- ciencias naturales ciencias biológicas bioquímica biomoléculas proteínas enzima
Para utilizar esta función, debe iniciar sesión o registrarse
Le pedimos disculpas, pero se ha producido un error inesperado durante la ejecución.
Necesita estar autentificado. Puede que su sesión haya finalizado.
Gracias por su comentario. En breve recibirá un correo electrónico para confirmar el envío. Si ha seleccionado que se le notifique sobre el estado del informe, también se le contactará cuando el estado del informe cambie.
Palabras clave
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
-
HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMA PRINCIPAL
Ver todos los proyectos financiados en el marco de este programa
Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
Ver todos los proyectos financiados en el marco de este régimen de financiación
Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2024-ADG
Ver todos los proyectos financiados en el marco de esta convocatoriaInstitución de acogida
Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
171 77 STOCKHOLM
Suecia
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.