Descripción del proyecto
Mejorar las herramientas de precisión para la edición genómica
La edición genómica está abriendo nuevas posibilidades para el tratamiento de enfermedades genéticas mediante la corrección de mutaciones dañinas en el genoma. Sin embargo, muchas herramientas de edición del ADN han suscitado preocupaciones de seguridad, ya que pueden causar efectos no deseados. Para abordar este problema, el equipo del proyecto DC-PGE, financiado por el CEI, está impulsando un método innovador. En lugar de depender de las enzimas convencionales que requieren la reparación de la célula hospedadora, los investigadores proponen diseñar enzimas cuya actividad pueda controlarse estrictamente para modificar únicamente las secuencias de ADN deseadas. El objetivo del proyecto es establecer una plataforma de edición versátil que pueda adaptarse para actuar sobre casi cualquier gen. Este método se validará para el tratamiento de trastornos genéticos graves y, de tener éxito, podría transformar las herramientas de edición genómica.
Objetivo
Genome editing in human therapies has the potential to revolutionize modern medicine. With numerous clinical trials underway and the recent approval of the first genome editing therapy, the field is rapidly advancing. However, there is a consensus that clinical genome editing tools must be efficient, precise and safe. Current tools predominantly rely on host cell DNA repair pathways to complete the editing process, which poses a risk for unintended editing events. Host cell DNA repair independent, fully programmable editing tools represent a new class of genome editing technologies, significantly expanding the potential for delivering life-saving therapies to patients.
Genome editing tools that fulfil these characteristics are enzymes that recombine DNA. While there has been some success in engineering these enzymes to recognize and act on therapeutically relevant targets, their time-consuming and labour-intensive generation has hindered widespread implementation. DC-PGE aims to address this shortcoming. We have recently demonstrated that recombinase activity can be conditioned by internally fusing a zinc-finger DNA-binding domain into the enzyme's coding sequence, thereby making the enzyme activity contingent on zinc finger DNA binding. This pioneering discovery presents a genuine opportunity to develop next generation and best-in-class genome editing enzymes.
DC-PGE aims to i) build a platform to apply DNA-binding conditioned precision genome editing to DNA-recombining enzymes, ii) develop a pan-recombinase system for immediate targeting of virtually any genomic sequence and iii) apply the technology to correct the genetic cause of MECP2 duplication syndrome at nucleotide precision. DC-PGE will serve as a foundation for advancing innovative treatments and improving patient outcomes. Our unique approach lies in combining different disciplines and cutting-edge technologies with the potential to transform the field of genome editing and elevate it to the next level.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo.
La clasificación de este proyecto ha sido validada por personas.
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo.
La clasificación de este proyecto ha sido validada por personas.
Palabras clave
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2024-ADG
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
01069 DRESDEN
Alemania
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.