Opis projektu
Doskonalenie precyzyjnych narzędzi do edycji genomu
Edycja genomu otwiera nowe możliwości leczenia chorób genetycznych dzięki korygowaniu szkodliwych mutacji w genomie. Jednak wiele narzędzi do edycji DNA budzi wątpliwości dotyczące bezpieczeństwa, gdyż mogą one powodować efekty odwrotne do zamierzonych. Zespół finansowanego ze środków Europejskiej Rady ds. Badań Naukowych projektu DC-PGE opracowuje nowatorskie podejście do tego wyzwania. Zamiast polegać na konwencjonalnych enzymach wykorzystujących mechanizmy naprawy komórek gospodarza, naukowcy proponują skonstruowanie enzymów, których aktywność można ściśle kontrolować, aby modyfikować wyłącznie wybrane sekwencje DNA. Celem projektu jest opracowanie uniwersalnej platformy do edycji genów, którą można dostosować w celu edycji niemal dowolnego genu. Podejście to zostanie zweryfikowane pod kątem leczenia poważnych chorób genetycznych i jeśli okaże się skuteczne, może zrewolucjonizować dziedzinę narzędzi do edycji genomu.
Cel
Genome editing in human therapies has the potential to revolutionize modern medicine. With numerous clinical trials underway and the recent approval of the first genome editing therapy, the field is rapidly advancing. However, there is a consensus that clinical genome editing tools must be efficient, precise and safe. Current tools predominantly rely on host cell DNA repair pathways to complete the editing process, which poses a risk for unintended editing events. Host cell DNA repair independent, fully programmable editing tools represent a new class of genome editing technologies, significantly expanding the potential for delivering life-saving therapies to patients.
Genome editing tools that fulfil these characteristics are enzymes that recombine DNA. While there has been some success in engineering these enzymes to recognize and act on therapeutically relevant targets, their time-consuming and labour-intensive generation has hindered widespread implementation. DC-PGE aims to address this shortcoming. We have recently demonstrated that recombinase activity can be conditioned by internally fusing a zinc-finger DNA-binding domain into the enzyme's coding sequence, thereby making the enzyme activity contingent on zinc finger DNA binding. This pioneering discovery presents a genuine opportunity to develop next generation and best-in-class genome editing enzymes.
DC-PGE aims to i) build a platform to apply DNA-binding conditioned precision genome editing to DNA-recombining enzymes, ii) develop a pan-recombinase system for immediate targeting of virtually any genomic sequence and iii) apply the technology to correct the genetic cause of MECP2 duplication syndrome at nucleotide precision. DC-PGE will serve as a foundation for advancing innovative treatments and improving patient outcomes. Our unique approach lies in combining different disciplines and cutting-edge technologies with the potential to transform the field of genome editing and elevate it to the next level.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja tego projektu została potwierdzona przez człowieka.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja tego projektu została potwierdzona przez człowieka.
Słowa kluczowe
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
-
HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
GŁÓWNY PROGRAM
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
(odnośnik otworzy się w nowym oknie) ERC-2024-ADG
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszeniaInstytucja przyjmująca
Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.
01069 DRESDEN
Niemcy
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.