Descrizione del progetto
Strumenti di precisione avanzati per l’editing genomico
L’editing genomico sta aprendo nuove possibilità per la cura delle malattie genetiche attraverso la correzione delle mutazioni dannose nel genoma. Tuttavia, molti strumenti di editing del DNA hanno sollevato preoccupazioni sulla sicurezza, poiché possono causare effetti indesiderati. Per affrontare questo problema, il progetto DC-PGE, finanziato dal CER, sta sperimentando un nuovo approccio. Invece di affidarsi agli enzimi convenzionali che richiedono la riparazione delle cellule ospiti, i ricercatori propongono di progettare enzimi la cui attività possa essere strettamente controllata per modificare solo le sequenze di DNA desiderate. L’obiettivo del progetto è quello di creare una piattaforma di editing versatile che possa essere adattata per colpire quasi tutti i geni. L’approccio sarà convalidato per il trattamento di gravi malattie genetiche e, se avrà successo, potrebbe trasformare gli strumenti di editing genomico.
Obiettivo
Genome editing in human therapies has the potential to revolutionize modern medicine. With numerous clinical trials underway and the recent approval of the first genome editing therapy, the field is rapidly advancing. However, there is a consensus that clinical genome editing tools must be efficient, precise and safe. Current tools predominantly rely on host cell DNA repair pathways to complete the editing process, which poses a risk for unintended editing events. Host cell DNA repair independent, fully programmable editing tools represent a new class of genome editing technologies, significantly expanding the potential for delivering life-saving therapies to patients.
Genome editing tools that fulfil these characteristics are enzymes that recombine DNA. While there has been some success in engineering these enzymes to recognize and act on therapeutically relevant targets, their time-consuming and labour-intensive generation has hindered widespread implementation. DC-PGE aims to address this shortcoming. We have recently demonstrated that recombinase activity can be conditioned by internally fusing a zinc-finger DNA-binding domain into the enzyme's coding sequence, thereby making the enzyme activity contingent on zinc finger DNA binding. This pioneering discovery presents a genuine opportunity to develop next generation and best-in-class genome editing enzymes.
DC-PGE aims to i) build a platform to apply DNA-binding conditioned precision genome editing to DNA-recombining enzymes, ii) develop a pan-recombinase system for immediate targeting of virtually any genomic sequence and iii) apply the technology to correct the genetic cause of MECP2 duplication syndrome at nucleotide precision. DC-PGE will serve as a foundation for advancing innovative treatments and improving patient outcomes. Our unique approach lies in combining different disciplines and cutting-edge technologies with the potential to transform the field of genome editing and elevate it to the next level.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
La classificazione di questo progetto è stata convalidata da un essere umano.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
La classificazione di questo progetto è stata convalidata da un essere umano.
Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo programma
Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) ERC-2024-ADG
Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito del bandoIstituzione ospitante
Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
01069 Dresden
Germania
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.