Descripción del proyecto
Superar las barreras en la administración de fármacos en el encéfalo
Más de quinientos cuarenta millones de personas padecen trastornos neurológicos en Europa, pero la eficacia de los tratamientos es limitada. Ello se debe sobre todo a la gran dificultad que entraña la administración de fármacos en el encéfalo. El proyecto SH-CNS-AM, que cuenta con el apoyo de las acciones Marie Skłodowska-Curie, se inspira en los virus para afrontar con audacia ese problema. Los investigadores están desarrollando un sistema de administración basado en una proteína del virus de las paperas, capaz de atravesar las barreras protectoras del encéfalo mediante el receptor GPR125 para introducir compuestos terapéuticos. Los primeros ensayos efectuados en ratones fueron prometedores, ya que la proteína unida a Exendina-4 logró reducir el apetito, lo que demuestra su eficacia. Ahora, los investigadores estudiarán cómo se desplazan estos transportadores proteína-fármaco, cuánto tiempo permanecen activos y si pueden aliviar el dolor. Si el método resulta satisfactorio, podría abrir la puerta a nuevos tratamientos eficaces para la enfermedad de Alzheimer, la enfermedad de Parkinson y la esclerosis lateral amiotrófica, entre otras.
Objetivo
Neurological disorders affect over 540 million individuals in Europe alone, yet effective treatments are limited, primarily due to the challenge of delivering therapeutic compounds across the blood-brain barrier (BBB) and the blood-cerebrospinal fluid barrier (BCSFB). This project aims to develop a novel, virus-inspired technology that utilizes small hydrophobic (SH) proteins, derived from the neurotropic mumps virus to shuttle CNS-active molecules across the BCSFB via the GPR125 receptor. This innovative approach will allow for the effective delivery of therapeutic agents and avoid issues surrounding chemical modification and viral vector packaging of drugs.
Building on promising preliminary data, where an SH protein conjugated to Exendin-4 significantly reduced appetite in mice, this project will focus on understanding transport mechanisms of SH-conjugated molecules into the brain. The research will be divided into three work packages (WPs). WP1 will investigate the mechanism of SH-GPR125 transport in vitro using choroid plexus cells and advanced imaging techniques. WP2 will examine the pharmacokinetics and bioavailability of SH-Silicon Rhodamine (SiR) in vivo, determining its uptake in GPR125 knockout and wild-type mice. WP3 will assess the efficacy of SH-enkephalin, a therapeutic peptide targeting the mu-opioid receptor, in an acute pain model, testing its ability to reduce pain perception in mice.
This project offers a transformative approach to CNS drug delivery, with the potential to revolutionize treatment for a range of neurological disorders, including Alzheimer’s, Parkinson’s, and ALS. By leveraging the natural ability of neurotropic viruses to cross the BCSFB, we propose a method that bypasses current limitations in CNS drug delivery. The outcomes of this research will provide a foundation for future clinical applications, potentially leading to new therapies that address the urgent unmet medical needs posed by neurological disorders.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias médicas y de la salud medicina básica neurología demencia alzheimer
- ciencias naturales ciencias biológicas microbiología virología
- ciencias naturales ciencias biológicas bioquímica biomoléculas proteínas
- ciencias médicas y de la salud medicina básica neurología parkinson
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Palabras clave
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-TMA-MSCA-PF-EF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - European Fellowships
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) HORIZON-MSCA-2024-PF-01
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
1165 KOBENHAVN
Dinamarca
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.