Descripción del proyecto
Mejorar la administración genética en el interior de las células
La administración eficaz de material genético en las células es la piedra angular de las terapias génicas y las vacunas basadas en ARN mensajero. Si bien los vectores víricos son de uso común, los sistemas no víricos, como los poliexpléxicos y las nanopartículas lipídicas, constituyen alternativas de portadores más seguras y versátiles. Sin embargo, presentan una liberación deficiente de su carga dentro de las células diana. El proyecto DiPoLiGene, financiado por las acciones Marie Skłodowska-Curie, tiene por objeto mejorar la seguridad y eficacia de las estrategias de terapia génica mediante el estudio de estos portadores dentro de las células. Los investigadores emplearán métodos de imagenología y espectroscopia para estudiar cómo afectan los cambios de pH y los procesos endosómicos a la liberación de material genético. Los resultados del proyecto sentarán las bases para el desarrollo de sistemas de administración génica más inteligentes y eficaces para uso terapéutico.
Objetivo
Nucleic acid-based therapies are currently booming with the advent of mRNA vaccines formulation. Hence, gene delivery systems employing polyplexes or lipid nanoparticles (LNPs) as versatile carriers have shown great promise for therapeutic applications due to the advantages in terms of tuneable properties and biocompatibility. Key to the success of these therapies is the development of efficient and controlled delivery systems capable of transporting the genetic material into target cells, releasing it intracellularly, and minimizing cytotoxicity. However, the efficient release of genetic material from its carriers within the endosomal compartments of target cells remains a critical challenge. This project will investigate the endosomal distribution and in-vitro dissociation mechanisms of polyplexes and LNPs, aiming to provide an outstanding insight on the structure/activity relation of nucleic acids careers. Employing a combination of state-of-the-art microscopy and spectroscopy techniques such as Förster Resonance Energy Transfer (FRET), live-cell imaging, and physicochemical approaches, this research will uncover vital insights into the intracellular dynamics of these gene delivery carriers for the better understanding of endosomal escape and particles dissociation. Furthermore, we will explore the relations between pH distribution of endosomes at various maturation levels and the corresponding accumulation of particles. This research contributes valuable insights into the intracellular fate of gene delivery carriers and provides strategies to overcome endosomal entrapment. Improved understanding of endosomal distribution and in-vitro dissociation mechanisms will ultimately facilitate the development of more efficient and targeted gene delivery systems for therapeutic applications. This will bridge the gap between laboratory research and clinical applications for a diverse spectrum of diseases.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias naturales ciencias físicas óptica microscopía
- ciencias médicas y de la salud medicina básica farmacología y farmacia medicamento vacuna
- ingeniería y tecnología nanotecnología nanomateriales
- ciencias naturales ciencias físicas óptica espectroscopia
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Palabras clave
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-TMA-MSCA-PF-EF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - European Fellowships
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) HORIZON-MSCA-2024-PF-01
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
75794 PARIS
Francia
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.