Descripción del proyecto
Nuevos fármacos dirigidos para la leucemia mieloide aguda
La leucemia mieloide aguda es una neoplasia hemática maligna caracterizada por una baja tasa de supervivencia y su resistencia al tratamiento. Tradicionalmente se ha considerado que las mutaciones genéticas eran la causa principal de esta resistencia. Sin embargo, nuevas investigaciones sugieren que las células cancerosas pueden alterar diversas rutas de señalización para eludir el tratamiento, incluso antes de que se produzcan las mutaciones. Por tanto, actuar sobre estas adaptaciones de las rutas de señalización constituye una estrategia terapéutica prometedora. En el proyecto LeukemiaBlock, financiado por el Consejo Europeo de Investigación (CEI), se examinará el papel de GAB1, una proteína que coordina diferentes rutas de señalización que favorecen el cáncer. La investigación propuesta se basa en los resultados de un proyecto previo financiado por el CEI. El objetivo es desarrollar inhibidores de GAB1 de segunda generación, desarrollar ensayos de validación preclínica e identificar los tipos de cáncer que responden al tratamiento. Asimismo, se evaluará el potencial de mercado y se establecerán colaboraciones con la industria para facilitar la aplicación clínica.
Objetivo
The emergence of therapy resistance and adaptation in acute myeloid leukemia (AML) remains a major challenge, leading to treatment failure and mortality. We and others have provided experimental evidence supporting novel idea that adaptation and resistance to therapy could be in early stages driven by signaling pathway rewiring, rather than genetic mutations. This project aims to advance our novel GAB1 inhibitors, targeting the adaptor protein GAB1- a key regulator of multiple signaling pathways implicated in therapy resistance. Within our past ERC StG grant “Signaling Propensity in the Microenvironment of B Cell Chronic Lymphocytic Leukemia” (2019–24), we demonstrated that GAB1 inhibition is effective in the single agent format, and also counteracts resistance in various hematologic malignancies, including highly aggressive AML (our US patent 11,648,255B2). Inhibiting GAB1 is particularly challenging due to its role as a docking protein, requiring innovative drug design distinct from conventional kinase inhibitors. This PoC project has five key objectives: (i) develop and patent a 2nd-generation GAB1 inhibitors, (ii) establish robust biochemical and biological assays for therapeutic evaluation, (iii) identify malignancies responsive to GAB1 inhibition and generate robust pre-clinical data, (iv) elucidate GAB1-mediated signaling modulation in cancer, and (v) assess market potential, formulate a business plan, and secure industry partnerships. Successful execution will enable further pre-clinical development of this docking protein inhibitor and facilitate clinical translation of our lead compound.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias sociales sociología demografía mortalidad
- ciencias naturales ciencias biológicas bioquímica biomoléculas proteínas
- ciencias naturales ciencias biológicas genética mutación
- ciencias médicas y de la salud medicina clínica oncología leucemia
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2025-POC
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
601 77 Brno
Chequia
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.