Skip to main content
Przejdź do strony domowej Komisji Europejskiej (odnośnik otworzy się w nowym oknie)
polski pl
CORDIS - Wyniki badań wspieranych przez UE
CORDIS

Targeting GAB1: a novel therapeutic strategy for the treatment of leukemias

Opis projektu

Nowe leki celowane stosowane na potrzeby leczenia ostrej białaczki szpikowej

Ostra białaczka szpikowa to rodzaj nowotworu krwi charakteryzujący się niskimi wskaźnikami przeżywalności i wysoką opornością na leczenie. Chociaż do niedawna za główną przyczynę tej oporności uważano mutacje genetyczne, najnowsze dowody wskazują, że komórki nowotworowe mogą zmieniać różne szlaki sygnałowe, aby uniknąć leczenia, zanim jeszcze pojawią się mutacje. Ukierunkowanie działań na te adaptacje sygnałowe stanowi obiecującą nową strategię terapeutyczną. Finansowany przez ERBN projekt LeukemiaBlock koncentruje się na białku GAB1, które odgrywa kluczową rolę w koordynowaniu wielu szlaków sygnałowych sprzyjających rozwojowi nowotworu. Projekt bazuje na wynikach wcześniejszego badania finansowanego przez ERBN i ma na celu opracowanie inhibitorów GAB1 nowej generacji, stworzenie testów do walidacji przedklinicznej oraz zidentyfikowanie typów nowotworów, na które działają te inhibitory. W jego ramach zostanie również przeprowadzona ocena potencjału rynkowego oraz nawiązane zostaną partnerstwa z przedstawicielami branży w celu ułatwienia wdrożenia wyników badań do praktyki klinicznej.

Cel

The emergence of therapy resistance and adaptation in acute myeloid leukemia (AML) remains a major challenge, leading to treatment failure and mortality. We and others have provided experimental evidence supporting novel idea that adaptation and resistance to therapy could be in early stages driven by signaling pathway rewiring, rather than genetic mutations. This project aims to advance our novel GAB1 inhibitors, targeting the adaptor protein GAB1- a key regulator of multiple signaling pathways implicated in therapy resistance. Within our past ERC StG grant “Signaling Propensity in the Microenvironment of B Cell Chronic Lymphocytic Leukemia” (2019–24), we demonstrated that GAB1 inhibition is effective in the single agent format, and also counteracts resistance in various hematologic malignancies, including highly aggressive AML (our US patent 11,648,255B2). Inhibiting GAB1 is particularly challenging due to its role as a docking protein, requiring innovative drug design distinct from conventional kinase inhibitors. This PoC project has five key objectives: (i) develop and patent a 2nd-generation GAB1 inhibitors, (ii) establish robust biochemical and biological assays for therapeutic evaluation, (iii) identify malignancies responsive to GAB1 inhibition and generate robust pre-clinical data, (iv) elucidate GAB1-mediated signaling modulation in cancer, and (v) assess market potential, formulate a business plan, and secure industry partnerships. Successful execution will enable further pre-clinical development of this docking protein inhibitor and facilitate clinical translation of our lead compound.

Dziedzina nauki (EuroSciVoc)

Program(-y)

Temat(-y)

System finansowania

HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants

Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania

Zaproszenie do składania wniosków

(odnośnik otworzy się w nowym oknie) ERC-2025-POC

Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszenia

Instytucja przyjmująca

Masarykova univerzita
Wkład UE netto
€ 150 000,00
Koszt całkowity
Brak danych

Beneficjenci (1)