Descrizione del progetto
Nuovi farmaci mirati per la leucemia mieloide acuta
La leucemia mieloide acuta è un tipo di tumore del sangue caratterizzato da bassi tassi di sopravvivenza e resistenza alle terapie. Sebbene le mutazioni genetiche siano state tradizionalmente considerate la causa principale di questa resistenza, prove sempre più numerose suggeriscono che le cellule tumorali possano modificare varie vie di segnalazione per eludere il trattamento prima ancora che si verifichino le mutazioni. Pertanto, intervenire su questi adattamenti di segnalazione rappresenta una nuova strategia terapeutica promettente. Il progetto LeukemiaBlock, finanziato dal CER, si concentra sulla GAB1, una proteina fondamentale che coordina diverse vie di segnalazione coinvolte nella promozione del cancro. Il progetto si basa su precedenti ricerche finanziate dal CER e si propone di sviluppare inibitori di GAB1 di nuova generazione, di mettere a punto test di validazione preclinica e di identificare i tipi di tumore che rispondono al trattamento. Il progetto valuterà inoltre il potenziale di mercato e stringerà partnership con il settore industriale per facilitare la traslazione clinica.
Obiettivo
The emergence of therapy resistance and adaptation in acute myeloid leukemia (AML) remains a major challenge, leading to treatment failure and mortality. We and others have provided experimental evidence supporting novel idea that adaptation and resistance to therapy could be in early stages driven by signaling pathway rewiring, rather than genetic mutations. This project aims to advance our novel GAB1 inhibitors, targeting the adaptor protein GAB1- a key regulator of multiple signaling pathways implicated in therapy resistance. Within our past ERC StG grant “Signaling Propensity in the Microenvironment of B Cell Chronic Lymphocytic Leukemia” (2019–24), we demonstrated that GAB1 inhibition is effective in the single agent format, and also counteracts resistance in various hematologic malignancies, including highly aggressive AML (our US patent 11,648,255B2). Inhibiting GAB1 is particularly challenging due to its role as a docking protein, requiring innovative drug design distinct from conventional kinase inhibitors. This PoC project has five key objectives: (i) develop and patent a 2nd-generation GAB1 inhibitors, (ii) establish robust biochemical and biological assays for therapeutic evaluation, (iii) identify malignancies responsive to GAB1 inhibition and generate robust pre-clinical data, (iv) elucidate GAB1-mediated signaling modulation in cancer, and (v) assess market potential, formulate a business plan, and secure industry partnerships. Successful execution will enable further pre-clinical development of this docking protein inhibitor and facilitate clinical translation of our lead compound.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze sociali sociologia demografia mortalità
- scienze naturali scienze biologiche biochimica biomolecole proteine
- scienze naturali scienze biologiche genetica mutazione
- scienze mediche e della salute medicina clinica oncologia leucemia
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) ERC-2025-POC
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
601 77 Brno
Cechia
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.