Descripción del proyecto
Nuevos mediadores de la corea de Huntington
La corea de Huntington es un trastorno neurodegenerativo hereditario mortal que afecta a decenas de miles de personas en toda Europa. En la actualidad, no existe ningún tratamiento eficaz capaz de detener o ralentizar la progresión de la enfermedad, mientras que los biomarcadores existentes no logran detectar los cambios patológicos precoces. El equipo del proyecto AstroExo-HD, que cuenta con el apoyo de las Acciones Marie Skłodowska-Curie, investiga un nuevo mecanismo impulsado por los astrocitos que subyace a la corea de Huntington. La hipótesis de trabajo es que estas células gliales liberan vesículas extracelulares anormales que contribuyen al daño neuronal. Utilizando modelos celulares derivados de pacientes, los investigadores analizarán la composición molecular de las vesículas extracelulares e identificarán moléculas que podrían servir como biomarcadores tempranos o dianas terapéuticas para la corea de Huntington y otros trastornos neurodegenerativos relacionados.
Objetivo
Huntington’s Disease (HD) is a fatal neurodegenerative disorder affecting 10-13/100,000 across Europe, with an annual economic burden of €3B+. No therapy halts or delays progression. Existing interventions such as antisense oligonucleotides are of limited efficacy, while current biomarkers (neurofilament light chain, mutant huntingtin in CSF, neuroimaging) either detect late-stage damage, lack cell-type specificity or require invasive sampling.
This fellowship will investigate a novel mechanistic axis proposing that astrocytic proteostasis failure leads to altered extracellular vesicle (EV) signalling that contributes to neuronal dysfunction. The project leverages directly reprogrammed patient fibroblasts into astrocytes and neurons that retain transcriptomic and epigenetic signatures of aging, providing a uniquely relevant model of late-onset HD.
The interdisciplinary approach integrates multi-omics profiling (proteomics, RNA-seq), bioinformatics-driven prioritisation, functional testing in patient-derived neurons and mechanistic validation of both toxic gain- and loss-of-function EV cargoes to define novel avenues for effective treatment identification. This design adds mechanistic depth often missing in current biomarker studies and ensures robustness across discovery, validation and translation.
Expected outcomes include high-quality datasets, prioritized cargo candidates and functional assays adaptable to other neurodegenerative diseases (ALS, FTD, AD). These results will support the development of next-generation biomarkers (ADEVs measurable in biofluids) and lay the foundation for therapeutic strategies, such as nanobody-based neutralisation, while such development beyond the PF timeframe.
Through targeted dissemination, IP protection, and intersectoral training this fellowship will strengthen EU’s role in precision neurodegeneration, while equipping me with advanced expertise, leadership skills, a broad professional network and a platform for independence.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias naturales ciencias biológicas neurobiología
- ciencias naturales ciencias biológicas bioquímica biomoléculas proteínas proteómica
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Palabras clave
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-TMA-MSCA-PF-EF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - European Fellowships
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) HORIZON-MSCA-2025-PF
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
54 066 Wrocaw
Polonia
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.