Objetivo
RNA therapeutics have emerged as a powerful medical modality, from COVID-19 vaccines to treatments for rare genetic diseases and cancer. However, a fundamental bottleneck limits their potential: RNA instability. Most approved RNA drugs rely on phosphorothioate (PS) modifications for stability and delivery, but current chemical synthesis produces stereochemical mixtures reducing efficacy, increasing toxicity, and complicating regulatory approval. Moreover, chemical PS synthesis is restricted to short RNAs, completely excluding therapeutic mRNAs from site-specific backbone optimization despite evidence that strategic PS placement can dramatically enhance translation efficiency. This represents a fundamental technological gap constraining millions of patients with rare genetic diseases and cancer needing personalized immunotherapies from accessing safer and more effective RNA medicines.
Our ERC-funded discovery revealed the first naturally occurring stereospecific RNA PS modifications and the enzyme family responsible for their installation. This breakthrough provides a biological route to manufacturing next-generation RNA therapeutics, simultaneously eliminating stereochemical heterogeneity, enabling cost-effective stereopure synthesis (≥10x cheaper), and uniquely installing site-specific PS modifications in full-length mRNAs.
This PoC will advance our technology from TRL 3 to TRL 4 through three objectives targeting industrial readiness: 1) we will demonstrate scalable enzymatic PS installation to produce stereopure modified RNA, 2) we will engineer programmable substrate specificity to create variants targeting therapeutic ASOs and mRNAs and 3) we will demonstrate commercial feasibility through techno-economic analysis and engagement with RNA therapeutics companies. Our success will address the unmet patient needs while unlocking market opportunities in the $6.5B ASO therapeutics and $11.4B mRNA therapeutics markets currently constrained by manufacturing limitations
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias médicas y de la salud medicina básica farmacología y farmacia medicamento vacuna
- ciencias médicas y de la salud medicina clínica oncología
- ciencias naturales ciencias biológicas bioquímica biomoléculas proteínas enzima
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2026-POC
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
7610001 Rehovot
Israel
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.