Ziel
RNA therapeutics have emerged as a powerful medical modality, from COVID-19 vaccines to treatments for rare genetic diseases and cancer. However, a fundamental bottleneck limits their potential: RNA instability. Most approved RNA drugs rely on phosphorothioate (PS) modifications for stability and delivery, but current chemical synthesis produces stereochemical mixtures reducing efficacy, increasing toxicity, and complicating regulatory approval. Moreover, chemical PS synthesis is restricted to short RNAs, completely excluding therapeutic mRNAs from site-specific backbone optimization despite evidence that strategic PS placement can dramatically enhance translation efficiency. This represents a fundamental technological gap constraining millions of patients with rare genetic diseases and cancer needing personalized immunotherapies from accessing safer and more effective RNA medicines.
Our ERC-funded discovery revealed the first naturally occurring stereospecific RNA PS modifications and the enzyme family responsible for their installation. This breakthrough provides a biological route to manufacturing next-generation RNA therapeutics, simultaneously eliminating stereochemical heterogeneity, enabling cost-effective stereopure synthesis (≥10x cheaper), and uniquely installing site-specific PS modifications in full-length mRNAs.
This PoC will advance our technology from TRL 3 to TRL 4 through three objectives targeting industrial readiness: 1) we will demonstrate scalable enzymatic PS installation to produce stereopure modified RNA, 2) we will engineer programmable substrate specificity to create variants targeting therapeutic ASOs and mRNAs and 3) we will demonstrate commercial feasibility through techno-economic analysis and engagement with RNA therapeutics companies. Our success will address the unmet patient needs while unlocking market opportunities in the $6.5B ASO therapeutics and $11.4B mRNA therapeutics markets currently constrained by manufacturing limitations
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
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- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Pharmakologie und Pharmazie Arzneimittel Impfstoff
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Klinische Medizin Onkologie
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Biochemie Biomoleküle Proteine Enzym
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
HAUPTPROGRAMM
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
(öffnet in neuem Fenster) ERC-2026-POC
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Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
7610001 Rehovot
Israel
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.