Objectif
RNA therapeutics have emerged as a powerful medical modality, from COVID-19 vaccines to treatments for rare genetic diseases and cancer. However, a fundamental bottleneck limits their potential: RNA instability. Most approved RNA drugs rely on phosphorothioate (PS) modifications for stability and delivery, but current chemical synthesis produces stereochemical mixtures reducing efficacy, increasing toxicity, and complicating regulatory approval. Moreover, chemical PS synthesis is restricted to short RNAs, completely excluding therapeutic mRNAs from site-specific backbone optimization despite evidence that strategic PS placement can dramatically enhance translation efficiency. This represents a fundamental technological gap constraining millions of patients with rare genetic diseases and cancer needing personalized immunotherapies from accessing safer and more effective RNA medicines.
Our ERC-funded discovery revealed the first naturally occurring stereospecific RNA PS modifications and the enzyme family responsible for their installation. This breakthrough provides a biological route to manufacturing next-generation RNA therapeutics, simultaneously eliminating stereochemical heterogeneity, enabling cost-effective stereopure synthesis (≥10x cheaper), and uniquely installing site-specific PS modifications in full-length mRNAs.
This PoC will advance our technology from TRL 3 to TRL 4 through three objectives targeting industrial readiness: 1) we will demonstrate scalable enzymatic PS installation to produce stereopure modified RNA, 2) we will engineer programmable substrate specificity to create variants targeting therapeutic ASOs and mRNAs and 3) we will demonstrate commercial feasibility through techno-economic analysis and engagement with RNA therapeutics companies. Our success will address the unmet patient needs while unlocking market opportunities in the $6.5B ASO therapeutics and $11.4B mRNA therapeutics markets currently constrained by manufacturing limitations
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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- sciences médicales et de la santé médecine fondamentale pharmacologie et pharmacie produit pharmaceutique vaccins
- sciences médicales et de la santé médecine clinique oncologie
- sciences naturelles sciences biologiques biochimie biomolécule protéines enzyme
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMME PRINCIPAL
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2026-POC
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
7610001 Rehovot
Israël
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.