Obiettivo
RNA therapeutics have emerged as a powerful medical modality, from COVID-19 vaccines to treatments for rare genetic diseases and cancer. However, a fundamental bottleneck limits their potential: RNA instability. Most approved RNA drugs rely on phosphorothioate (PS) modifications for stability and delivery, but current chemical synthesis produces stereochemical mixtures reducing efficacy, increasing toxicity, and complicating regulatory approval. Moreover, chemical PS synthesis is restricted to short RNAs, completely excluding therapeutic mRNAs from site-specific backbone optimization despite evidence that strategic PS placement can dramatically enhance translation efficiency. This represents a fundamental technological gap constraining millions of patients with rare genetic diseases and cancer needing personalized immunotherapies from accessing safer and more effective RNA medicines.
Our ERC-funded discovery revealed the first naturally occurring stereospecific RNA PS modifications and the enzyme family responsible for their installation. This breakthrough provides a biological route to manufacturing next-generation RNA therapeutics, simultaneously eliminating stereochemical heterogeneity, enabling cost-effective stereopure synthesis (≥10x cheaper), and uniquely installing site-specific PS modifications in full-length mRNAs.
This PoC will advance our technology from TRL 3 to TRL 4 through three objectives targeting industrial readiness: 1) we will demonstrate scalable enzymatic PS installation to produce stereopure modified RNA, 2) we will engineer programmable substrate specificity to create variants targeting therapeutic ASOs and mRNAs and 3) we will demonstrate commercial feasibility through techno-economic analysis and engagement with RNA therapeutics companies. Our success will address the unmet patient needs while unlocking market opportunities in the $6.5B ASO therapeutics and $11.4B mRNA therapeutics markets currently constrained by manufacturing limitations
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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- scienze mediche e della salute medicina di base farmacologia e farmacia farmaci vaccini
- scienze mediche e della salute medicina clinica oncologia
- scienze naturali scienze biologiche biochimica biomolecole proteine enzimi
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) ERC-2026-POC
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
7610001 Rehovot
Israele
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.