Objetivo
Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a devastating disorder affecting 1/5000 male births, leading to progressive muscle wasting and early mortality. Current gene therapy strategies for muscular dystrophies have shown partial benefits but remain limited by systemic toxicity, inefficient transduction of muscle stem cells (MuSCs), and a continuous turnover of muscle fibres that progressively reduces the therapeutic effect over time. To address these bottlenecks, we propose a receptor-targeted gene delivery platform based on adeno-associated viruses (AAVs) engineered to selectively transduce MuSCs. Restoring Dystrophin expression in this rare but regenerative cell population may allow durable, stem cell-driven correction of muscle fibres in DMD.
Building on strong preliminary findings, we have identified candidate MuSC-enriched cell-surface markers and will generate high-affinity ligands (DARPins) against these targets. DARPins will be incorporated into AAV capsids blinded to their natural receptors, creating “DART-AAVs” targeting MuSCs through defined receptors while reducing transduction of non-target cells. DART-AAVs will be combined with CRISPR/Cas9 genome editing tools to restore Dystrophin expression in DMD mouse models. This PoC will deliver first-generation MuSC-targeted DART-AAV vectors for in vivo validation. We will also refine a translational strategy including IP protection, market analysis, and engagement with industrial and clinical stakeholders.
By focusing on MuSC targeting, this approach aims to reduce off-target toxicities, lower required viral loads, and exploit the intrinsic regenerative capacity of stem cells to sustain long-term muscle repair. We aim to deliver a MuSC-targeted gene delivery platform with strong clinical and commercial potential, for DMD and related muscle diseases. If successful, our PoC will pave the way for novel cell-type-focused gene therapies not only for DMD but also for other degenerative diseases.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias sociales sociología demografía mortalidad
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica ingeniería genética terapia génica
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- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica tecnologías celulares células madre
- ciencias médicas y de la salud medicina básica neurología distrofia muscular distrofia muscular de duchenne
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
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Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
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(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2026-POC
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
75724 Paris
Francia
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.