Obiettivo
Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a devastating disorder affecting 1/5000 male births, leading to progressive muscle wasting and early mortality. Current gene therapy strategies for muscular dystrophies have shown partial benefits but remain limited by systemic toxicity, inefficient transduction of muscle stem cells (MuSCs), and a continuous turnover of muscle fibres that progressively reduces the therapeutic effect over time. To address these bottlenecks, we propose a receptor-targeted gene delivery platform based on adeno-associated viruses (AAVs) engineered to selectively transduce MuSCs. Restoring Dystrophin expression in this rare but regenerative cell population may allow durable, stem cell-driven correction of muscle fibres in DMD.
Building on strong preliminary findings, we have identified candidate MuSC-enriched cell-surface markers and will generate high-affinity ligands (DARPins) against these targets. DARPins will be incorporated into AAV capsids blinded to their natural receptors, creating “DART-AAVs” targeting MuSCs through defined receptors while reducing transduction of non-target cells. DART-AAVs will be combined with CRISPR/Cas9 genome editing tools to restore Dystrophin expression in DMD mouse models. This PoC will deliver first-generation MuSC-targeted DART-AAV vectors for in vivo validation. We will also refine a translational strategy including IP protection, market analysis, and engagement with industrial and clinical stakeholders.
By focusing on MuSC targeting, this approach aims to reduce off-target toxicities, lower required viral loads, and exploit the intrinsic regenerative capacity of stem cells to sustain long-term muscle repair. We aim to deliver a MuSC-targeted gene delivery platform with strong clinical and commercial potential, for DMD and related muscle diseases. If successful, our PoC will pave the way for novel cell-type-focused gene therapies not only for DMD but also for other degenerative diseases.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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- scienze sociali sociologia demografia mortalità
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica ingegneria genetica terapia genica
- scienze naturali scienze biologiche microbiologia virologia
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica tecnologie cellulari cellule staminali
- scienze mediche e della salute medicina di base neurologia distrofie muscolari distrofia muscolare di duchenne
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
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Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) ERC-2026-POC
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
75724 Paris
Francia
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.