Ziel
Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a devastating disorder affecting 1/5000 male births, leading to progressive muscle wasting and early mortality. Current gene therapy strategies for muscular dystrophies have shown partial benefits but remain limited by systemic toxicity, inefficient transduction of muscle stem cells (MuSCs), and a continuous turnover of muscle fibres that progressively reduces the therapeutic effect over time. To address these bottlenecks, we propose a receptor-targeted gene delivery platform based on adeno-associated viruses (AAVs) engineered to selectively transduce MuSCs. Restoring Dystrophin expression in this rare but regenerative cell population may allow durable, stem cell-driven correction of muscle fibres in DMD.
Building on strong preliminary findings, we have identified candidate MuSC-enriched cell-surface markers and will generate high-affinity ligands (DARPins) against these targets. DARPins will be incorporated into AAV capsids blinded to their natural receptors, creating “DART-AAVs” targeting MuSCs through defined receptors while reducing transduction of non-target cells. DART-AAVs will be combined with CRISPR/Cas9 genome editing tools to restore Dystrophin expression in DMD mouse models. This PoC will deliver first-generation MuSC-targeted DART-AAV vectors for in vivo validation. We will also refine a translational strategy including IP protection, market analysis, and engagement with industrial and clinical stakeholders.
By focusing on MuSC targeting, this approach aims to reduce off-target toxicities, lower required viral loads, and exploit the intrinsic regenerative capacity of stem cells to sustain long-term muscle repair. We aim to deliver a MuSC-targeted gene delivery platform with strong clinical and commercial potential, for DMD and related muscle diseases. If successful, our PoC will pave the way for novel cell-type-focused gene therapies not only for DMD but also for other degenerative diseases.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
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- Sozialwissenschaften Soziologie Demografie Sterblichkeit
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Gentechnologie Gentherapie
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
HAUPTPROGRAMM
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
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Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
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HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
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(öffnet in neuem Fenster) ERC-2026-POC
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75724 Paris
Frankreich
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.