Cel
Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a devastating disorder affecting 1/5000 male births, leading to progressive muscle wasting and early mortality. Current gene therapy strategies for muscular dystrophies have shown partial benefits but remain limited by systemic toxicity, inefficient transduction of muscle stem cells (MuSCs), and a continuous turnover of muscle fibres that progressively reduces the therapeutic effect over time. To address these bottlenecks, we propose a receptor-targeted gene delivery platform based on adeno-associated viruses (AAVs) engineered to selectively transduce MuSCs. Restoring Dystrophin expression in this rare but regenerative cell population may allow durable, stem cell-driven correction of muscle fibres in DMD.
Building on strong preliminary findings, we have identified candidate MuSC-enriched cell-surface markers and will generate high-affinity ligands (DARPins) against these targets. DARPins will be incorporated into AAV capsids blinded to their natural receptors, creating “DART-AAVs” targeting MuSCs through defined receptors while reducing transduction of non-target cells. DART-AAVs will be combined with CRISPR/Cas9 genome editing tools to restore Dystrophin expression in DMD mouse models. This PoC will deliver first-generation MuSC-targeted DART-AAV vectors for in vivo validation. We will also refine a translational strategy including IP protection, market analysis, and engagement with industrial and clinical stakeholders.
By focusing on MuSC targeting, this approach aims to reduce off-target toxicities, lower required viral loads, and exploit the intrinsic regenerative capacity of stem cells to sustain long-term muscle repair. We aim to deliver a MuSC-targeted gene delivery platform with strong clinical and commercial potential, for DMD and related muscle diseases. If successful, our PoC will pave the way for novel cell-type-focused gene therapies not only for DMD but also for other degenerative diseases.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
- nauki społeczne socjologia demografia śmiertelność
- medycyna i nauki o zdrowiu biotechnologia medyczna inżynieria genetyczna terapia genowa
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne mikrobiologia wirusologia
- medycyna i nauki o zdrowiu biotechnologia medyczna technologie komórkowe komórki macierzyste
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna neurologia dystrofia mięśniowa dystrofia mięśniowa Duchenne’a
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
-
HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
GŁÓWNY PROGRAM
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
(odnośnik otworzy się w nowym oknie) ERC-2026-POC
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszeniaInstytucja przyjmująca
Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.
75724 Paris
Francja
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.