Objetivo
Genetic diseases can only be truly cured via restoration of defective gene function. Homologous recombination is the ultimate tool for gene replacement, but is limited by low efficiency and reproducibility. DNA double-strand breaks enhance the efficiency o f homologous recombination in vitro dramatically, however for in vivo applications absolute site-specificity is crucial.
Engineered, highly specific DNA endonucleases (meganucleases) with programmable specificity are the key to a wider use of homologous recombination in gene replacement. MenuG seeks to develop meganucleases that cleave only at positions of interest in a genomic context with the aim to solve - based on homologous recombination - the main problem in gene therapy: to replace genes efficiently, selectively and reproducibly.
Three types of meganucleases will be engineered:
- programmed restriction enzymes,
- novel or redesigned homing endonucleases,
- redesigned Type IIS restriction enzymes.
These will be tested for in vitro cleavage specificity, delivery into the nuclei, in vivo cleavage specificity and induction of double-strand break repair by homologous recombination. Promising meganucleases will be tested for gene replacement in Pompe metabolic disease.
Concepts for commercial applications will be developed. MenuG is a high-risk project, starting from the engineering of programmable meganucleases to efficient cell delivery and specific action on a defined genetic locus. It has a high impact profile with potentially enormous benefits primarily in the treatment of inherited monogenetic diseases, but in principle also of multigenic disorders, including cancer. Its innovative and visionary concepts are in the spirit of ADVENTURE.
MenuG is multidisciplinary (comprising biochemistry, molecular, structural and cell biology, medicine, biotechnology, nanotechnology); its truly ambitious goals can only be achieved at a European level by pooling expertise from academic and industrial units.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica ingeniería genética terapia génica
- ciencias naturales ciencias biológicas biología celular
- ingeniería y tecnología nanotecnología
- ciencias médicas y de la salud medicina clínica oncología
- ciencias naturales ciencias biológicas bioquímica biomoléculas proteínas enzima
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Palabras clave
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
FP6-2003-NEST-B-3
Consulte otros proyectos de esta convocatoria
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Coordinador
HERAKLION
Grecia
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.