Objectif
Genetic diseases can only be truly cured via restoration of defective gene function. Homologous recombination is the ultimate tool for gene replacement, but is limited by low efficiency and reproducibility. DNA double-strand breaks enhance the efficiency o f homologous recombination in vitro dramatically, however for in vivo applications absolute site-specificity is crucial.
Engineered, highly specific DNA endonucleases (meganucleases) with programmable specificity are the key to a wider use of homologous recombination in gene replacement. MenuG seeks to develop meganucleases that cleave only at positions of interest in a genomic context with the aim to solve - based on homologous recombination - the main problem in gene therapy: to replace genes efficiently, selectively and reproducibly.
Three types of meganucleases will be engineered:
- programmed restriction enzymes,
- novel or redesigned homing endonucleases,
- redesigned Type IIS restriction enzymes.
These will be tested for in vitro cleavage specificity, delivery into the nuclei, in vivo cleavage specificity and induction of double-strand break repair by homologous recombination. Promising meganucleases will be tested for gene replacement in Pompe metabolic disease.
Concepts for commercial applications will be developed. MenuG is a high-risk project, starting from the engineering of programmable meganucleases to efficient cell delivery and specific action on a defined genetic locus. It has a high impact profile with potentially enormous benefits primarily in the treatment of inherited monogenetic diseases, but in principle also of multigenic disorders, including cancer. Its innovative and visionary concepts are in the spirit of ADVENTURE.
MenuG is multidisciplinary (comprising biochemistry, molecular, structural and cell biology, medicine, biotechnology, nanotechnology); its truly ambitious goals can only be achieved at a European level by pooling expertise from academic and industrial units.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale génie génétique thérapie génique
- sciences naturelles sciences biologiques biologie cellulaire
- ingénierie et technologie nanotechnologie
- sciences médicales et de la santé médecine clinique oncologie
- sciences naturelles sciences biologiques biochimie biomolécule protéines enzyme
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Mots‑clés
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
FP6-2003-NEST-B-3
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Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Coordinateur
HERAKLION
Grèce
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.