Obiettivo
Genetic diseases can only be truly cured via restoration of defective gene function. Homologous recombination is the ultimate tool for gene replacement, but is limited by low efficiency and reproducibility. DNA double-strand breaks enhance the efficiency o f homologous recombination in vitro dramatically, however for in vivo applications absolute site-specificity is crucial.
Engineered, highly specific DNA endonucleases (meganucleases) with programmable specificity are the key to a wider use of homologous recombination in gene replacement. MenuG seeks to develop meganucleases that cleave only at positions of interest in a genomic context with the aim to solve - based on homologous recombination - the main problem in gene therapy: to replace genes efficiently, selectively and reproducibly.
Three types of meganucleases will be engineered:
- programmed restriction enzymes,
- novel or redesigned homing endonucleases,
- redesigned Type IIS restriction enzymes.
These will be tested for in vitro cleavage specificity, delivery into the nuclei, in vivo cleavage specificity and induction of double-strand break repair by homologous recombination. Promising meganucleases will be tested for gene replacement in Pompe metabolic disease.
Concepts for commercial applications will be developed. MenuG is a high-risk project, starting from the engineering of programmable meganucleases to efficient cell delivery and specific action on a defined genetic locus. It has a high impact profile with potentially enormous benefits primarily in the treatment of inherited monogenetic diseases, but in principle also of multigenic disorders, including cancer. Its innovative and visionary concepts are in the spirit of ADVENTURE.
MenuG is multidisciplinary (comprising biochemistry, molecular, structural and cell biology, medicine, biotechnology, nanotechnology); its truly ambitious goals can only be achieved at a European level by pooling expertise from academic and industrial units.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica ingegneria genetica terapia genica
- scienze naturali scienze biologiche biologia cellulare
- ingegneria e tecnologia nanotecnologia
- scienze mediche e della salute medicina clinica oncologia
- scienze naturali scienze biologiche biochimica biomolecole proteine enzimi
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
FP6-2003-NEST-B-3
Vedi altri progetti per questo bando
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Coordinatore
HERAKLION
Grecia
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.