Ziel
Genetic diseases can only be truly cured via restoration of defective gene function. Homologous recombination is the ultimate tool for gene replacement, but is limited by low efficiency and reproducibility. DNA double-strand breaks enhance the efficiency o f homologous recombination in vitro dramatically, however for in vivo applications absolute site-specificity is crucial.
Engineered, highly specific DNA endonucleases (meganucleases) with programmable specificity are the key to a wider use of homologous recombination in gene replacement. MenuG seeks to develop meganucleases that cleave only at positions of interest in a genomic context with the aim to solve - based on homologous recombination - the main problem in gene therapy: to replace genes efficiently, selectively and reproducibly.
Three types of meganucleases will be engineered:
- programmed restriction enzymes,
- novel or redesigned homing endonucleases,
- redesigned Type IIS restriction enzymes.
These will be tested for in vitro cleavage specificity, delivery into the nuclei, in vivo cleavage specificity and induction of double-strand break repair by homologous recombination. Promising meganucleases will be tested for gene replacement in Pompe metabolic disease.
Concepts for commercial applications will be developed. MenuG is a high-risk project, starting from the engineering of programmable meganucleases to efficient cell delivery and specific action on a defined genetic locus. It has a high impact profile with potentially enormous benefits primarily in the treatment of inherited monogenetic diseases, but in principle also of multigenic disorders, including cancer. Its innovative and visionary concepts are in the spirit of ADVENTURE.
MenuG is multidisciplinary (comprising biochemistry, molecular, structural and cell biology, medicine, biotechnology, nanotechnology); its truly ambitious goals can only be achieved at a European level by pooling expertise from academic and industrial units.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Gentechnologie Gentherapie
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Zellbiologie
- Technik und Technologie Nanotechnologie
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Klinische Medizin Onkologie
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Biochemie Biomoleküle Proteine Enzym
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Schlüsselbegriffe
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
FP6-2003-NEST-B-3
Andere Projekte für diesen Aufruf anzeigen
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Koordinator
HERAKLION
Griechenland
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.