Obiettivo
Alpha-Mannosidosis is a rare inborn disorder caused by the lack of the lysosomal enzyme a-Mannosidase, resulting in mental retardation, skeletal changes, hearing loss and recurrent infections. The children are often born apparently normal, and their conditions worsen progressively, without any possibility to prevent this evolution. In the children that are born healthy, a therapy initiated at an early age could contribute to a normal development. Today, the most promising therapy for lysosomal storage disorders is enzyme replacement therapy (ERT); where the enzyme lacking in the patient is introduced into the blood stream, from where it is internalised by the cells and reaches the lysosomes, acting as the endogeneous enzyme. ERT products are on the market today for diseases such as Gaucher and Fabry and clinical trials are underway for a number of other diseases. Within the 5th EU framework the collaboration EURAMAN succesfully established an enzyme replacement therapy for a mouse model of Alpha-Mannosidosis. A correction of storage in many tissues including brain was found after administration of lysosomal acid a-Mannosidase (LAMAN) from bovine kidney, and human and mouse recombinant LAMAN. An application for the designation of human rhLAMAN as an Orphan Drug has been submitted.
In the HUE-MAN proposal, the main objective is to transfer and expand the knowledge obtained from the EURAMAN project studies to investigate and establish clinical parameters in the mouse model and a natural history study of the human disease in order to define clinical endpoints for the future clinical trials in a-Mannosidosis.
Furthermore, in parallel, HUE-MAN will upscale the production of rhLAMAN and perform the initial toxicology studies that can pave the way for a First Clinical Trial in Man.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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- scienze naturali scienze biologiche neurobiologia
- scienze mediche e della salute medicina di base farmacologia e farmacia farmaci
- scienze mediche e della salute medicina di base immunologia
- scienze mediche e della salute medicina di base tossicologia
- scienze naturali scienze biologiche biochimica biomolecole proteine enzimi
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
FP6-2004-LIFESCIHEALTH-5
Vedi altri progetti per questo bando
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Coordinatore
KIEL
Germania
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.