Cel
Alpha-Mannosidosis is a rare inborn disorder caused by the lack of the lysosomal enzyme a-Mannosidase, resulting in mental retardation, skeletal changes, hearing loss and recurrent infections. The children are often born apparently normal, and their conditions worsen progressively, without any possibility to prevent this evolution. In the children that are born healthy, a therapy initiated at an early age could contribute to a normal development. Today, the most promising therapy for lysosomal storage disorders is enzyme replacement therapy (ERT); where the enzyme lacking in the patient is introduced into the blood stream, from where it is internalised by the cells and reaches the lysosomes, acting as the endogeneous enzyme. ERT products are on the market today for diseases such as Gaucher and Fabry and clinical trials are underway for a number of other diseases. Within the 5th EU framework the collaboration EURAMAN succesfully established an enzyme replacement therapy for a mouse model of Alpha-Mannosidosis. A correction of storage in many tissues including brain was found after administration of lysosomal acid a-Mannosidase (LAMAN) from bovine kidney, and human and mouse recombinant LAMAN. An application for the designation of human rhLAMAN as an Orphan Drug has been submitted.
In the HUE-MAN proposal, the main objective is to transfer and expand the knowledge obtained from the EURAMAN project studies to investigate and establish clinical parameters in the mouse model and a natural history study of the human disease in order to define clinical endpoints for the future clinical trials in a-Mannosidosis.
Furthermore, in parallel, HUE-MAN will upscale the production of rhLAMAN and perform the initial toxicology studies that can pave the way for a First Clinical Trial in Man.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne neurobiologia
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna farmakologia i farmacja lek
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna immunologia
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna toksykologia
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne biochemia biocząsteczki białka enzymy
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Przepraszamy… podczas wykonywania operacji wystąpił nieoczekiwany błąd.
Wymagane uwierzytelnienie. Powodem może być wygaśnięcie sesji.
Dziękujemy za przesłanie opinii. Wkrótce otrzymasz wiadomość e-mail z potwierdzeniem zgłoszenia. W przypadku wybrania opcji otrzymywania powiadomień o statusie zgłoszenia, skontaktujemy się również gdy status ulegnie zmianie.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
FP6-2004-LIFESCIHEALTH-5
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszenia
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Koordynator
KIEL
Niemcy
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.