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CORDIS - Resultados de investigaciones de la UE
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Contenido archivado el 2024-06-18

Preclinical study of Recombinant human Anti-C5 for the Treatment of atypical HUS

Objetivo

The Complement System is implicated in the onset, maintenance and amplification of tissue damage in several inflammatory clinical conditions. Haemolytic uraemic syndrome (HUS) is a systemic disease characterized by damage to endothelial cells and erythrocytes, thrombocytopenia, micro thrombosis and kidney failure. During the last few years it has become evident that familial atypical HUS is strongly associated with mutations in proteins needed either for activation or regulation of the alternative pathway of Complement. For this reason, ADIENNE S.r.l. (Italy) has obtained orphan designation EU/3/08/571 for its Recombinant human minibody against Complement component C5 for the treatment of atypical Haemolytic Uraemic Syndrome (aHUS) associated with an inherited abnormality of the Complement system in September 2008. This molecule has been already characterized by in vitro and in vivo experiments and a complete preclinical study is the next step for the development of this potential orphan drug useful for the treatment of aHUS. Preclinical studies of this EU designated orphan medicinal product has been design by ADIENNE S.r.l. and will be perform in collaboration with the University of Trieste (which has isolated and characterized the recombinant human antibody against C5), the Imperial Collage of London, ADIENNE Spain SL and CIT-Safety and Health Research Laboratories. In this two years project we plan to perform pharmacological, pharmacokinetic and toxicological studies, a pre-clinical evaluation of the therapeutic efficacy of the anti-C5 antibody in mouse models of aHUS and characterization of GMP-grade anti-C5 antibody production. Data collected in this project will be sufficient for a complete “Preclinical development of substances with a clear potential as orphan drugs” as proposed in topic “Rare diseases - HEALTH-2009-2.4.4-2”.

Ámbito científico (EuroSciVoc)

CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..

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Programa(s)

Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.

Tema(s)

Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.

Convocatoria de propuestas

Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.

FP7-HEALTH-2009-single-stage
Consulte otros proyectos de esta convocatoria

Régimen de financiación

Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.

CP-FP - Small or medium-scale focused research project

Coordinador

ADIENNE S.r.l.
Aportación de la UE
€ 975 372,00
Dirección
Via Broseta 64/B
24128 Bergamo
Italia

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Tipo de actividad
Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
Enlaces
Coste total

Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.

Sin datos

Participantes (3)

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