Obiettivo
The Complement System is implicated in the onset, maintenance and amplification of tissue damage in several inflammatory clinical conditions. Haemolytic uraemic syndrome (HUS) is a systemic disease characterized by damage to endothelial cells and erythrocytes, thrombocytopenia, micro thrombosis and kidney failure. During the last few years it has become evident that familial atypical HUS is strongly associated with mutations in proteins needed either for activation or regulation of the alternative pathway of Complement. For this reason, ADIENNE S.r.l. (Italy) has obtained orphan designation EU/3/08/571 for its Recombinant human minibody against Complement component C5 for the treatment of atypical Haemolytic Uraemic Syndrome (aHUS) associated with an inherited abnormality of the Complement system in September 2008. This molecule has been already characterized by in vitro and in vivo experiments and a complete preclinical study is the next step for the development of this potential orphan drug useful for the treatment of aHUS. Preclinical studies of this EU designated orphan medicinal product has been design by ADIENNE S.r.l. and will be perform in collaboration with the University of Trieste (which has isolated and characterized the recombinant human antibody against C5), the Imperial Collage of London, ADIENNE Spain SL and CIT-Safety and Health Research Laboratories. In this two years project we plan to perform pharmacological, pharmacokinetic and toxicological studies, a pre-clinical evaluation of the therapeutic efficacy of the anti-C5 antibody in mouse models of aHUS and characterization of GMP-grade anti-C5 antibody production. Data collected in this project will be sufficient for a complete “Preclinical development of substances with a clear potential as orphan drugs” as proposed in topic “Rare diseases - HEALTH-2009-2.4.4-2”.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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- scienze mediche e della salute medicina clinica angiologia malattie vascolari
- scienze mediche e della salute medicina di base farmacologia e farmacia farmaci
- scienze naturali scienze biologiche biochimica biomolecole proteine
- scienze naturali scienze biologiche genetica mutazione
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
FP7-HEALTH-2009-single-stage
Vedi altri progetti per questo bando
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Coordinatore
24128 Bergamo
Italia
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.