Un fármaco novedoso basado en anticuerpos
El sistema del complemento está formado por unas veinticinco proteínas que se sintetizan en el hígado. Los componentes del complemento reaccionan entre sí y desencadenan la opsonización de los patógenos, lo que produce una inflamación destinada a eliminar la infección. La activación excesiva del sistema del complemento se ha asociado al síndrome urémico hemolítico (SUH), una enfermedad sistémica caracterizada por la alteración de las células endoteliales y los eritrocitos así como por insuficiencia renal. Si bien el SUH suele aparecer junto con infecciones gastrointestinales, puede que no sea así; a estos casos se les denomina SUH atípicos (SUHa). Casi la mitad de los pacientes que sufren SUHa presentan mutaciones de ganancia de función en al menos uno de los componentes del complemento. Esto indica que la patogenia de esta enfermedad se ve afectada por anomalías hereditarias del sistema inmunitario. La investigación farmacológica, en vista de estos datos, trata de reducir esta sobreactivación del complemento. Por consiguiente, el objetivo clave del proyecto «Preclinical study of recombinant human anti-C5 for the treatment of atypical HUS» (PRATH), financiado con fondos europeos, fue realizar un estudio preclínico para el diseño de medicamentos huérfanos contra el SUH. El proyecto investigó un anticuerpo contra el componente 5 del complemento (C5) sintetizado por un socio del consorcio bajo el nombre comercial de Mubodina®. Se han realizado ensayos in vitro e in vivo con este medicamento huérfano, pero aún queda pendiente la evaluación preclínica. En el proyecto PRATH, los científicos realizaron estudios farmacológicos, farmacocinéticos y toxicológicos con el anticuerpo anti-C5 y analizaron su eficacia terapéutica en un modelo de ratón con SUHa. El equipo de PRATH, mediante la producción de anticuerpos anti-C5 siguiendo el protocolo de buenas prácticas de fabricación, espera diseñar un tratamiento válido y eficaz contra el SUHa.
