Objetivo
Dystrophin is a large cytoskeletal protein that makes a bridge between the cytoskeletal actin microfilaments in muscle cells and the extracellular matrix, through the Dystrophin-Dystroglycan complex located at the plasma membrane. This strong link is responsible for conferring resistance to muscle contraction. Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is an X-chromosome linked disease caused by a mutation on the Dystrophin gene that results in damage to muscle fibers. Affected individuals rarely live beyond the third decade of life. Gene therapy is being trialed to replace the mutant protein. Since Dystrophin is a large protein, proposed gene therapies employ truncated versions of Dystrophin. Therapy faces delays because of poor understanding of the protein stability and levels required for functional recovery in the in vivo context. This proposed project aims to explore how Dystrophin stability and turnover is modulated by its structural domains, taking advantage of cutting edge in vivo imaging techniques applied to the zebrafish model. Several truncated Dystrophin constructs, containing different combinations of specific rod regions, are used on trials. The hypothesis that these differ in their ability to replace natural Dystrophin will be tested. By imaging Dystrophin-GFP fusions after genetic manipulation of single cells in the live animal, we will determine Dystrophin dynamics and function in the living organism at the single cell level, leading to insights into cytoskeletal biology. We will test the ability of truncated human Dystrophins to rescue zebrafish dystrophin mutants and determine how much, and when, Dystrophin is required to rescue muscle structure and function. Our proposal strongly promotes transfer of knowledge between developmental biology and applied clinical research. The project will establish the applicant as a key member of a multidisciplinary international team aiming to develop time- and cost-effective initial screens for gene therapeutics.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica ingeniería genética terapia génica
- ciencias naturales ciencias biológicas biología del desarrollo
- ciencias médicas y de la salud medicina básica neurología distrofia muscular distrofia muscular de duchenne
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
FP7-PEOPLE-2009-IEF
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Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Coordinador
WC2R 2LS London
Reino Unido
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.