Objectif
Dystrophin is a large cytoskeletal protein that makes a bridge between the cytoskeletal actin microfilaments in muscle cells and the extracellular matrix, through the Dystrophin-Dystroglycan complex located at the plasma membrane. This strong link is responsible for conferring resistance to muscle contraction. Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is an X-chromosome linked disease caused by a mutation on the Dystrophin gene that results in damage to muscle fibers. Affected individuals rarely live beyond the third decade of life. Gene therapy is being trialed to replace the mutant protein. Since Dystrophin is a large protein, proposed gene therapies employ truncated versions of Dystrophin. Therapy faces delays because of poor understanding of the protein stability and levels required for functional recovery in the in vivo context. This proposed project aims to explore how Dystrophin stability and turnover is modulated by its structural domains, taking advantage of cutting edge in vivo imaging techniques applied to the zebrafish model. Several truncated Dystrophin constructs, containing different combinations of specific rod regions, are used on trials. The hypothesis that these differ in their ability to replace natural Dystrophin will be tested. By imaging Dystrophin-GFP fusions after genetic manipulation of single cells in the live animal, we will determine Dystrophin dynamics and function in the living organism at the single cell level, leading to insights into cytoskeletal biology. We will test the ability of truncated human Dystrophins to rescue zebrafish dystrophin mutants and determine how much, and when, Dystrophin is required to rescue muscle structure and function. Our proposal strongly promotes transfer of knowledge between developmental biology and applied clinical research. The project will establish the applicant as a key member of a multidisciplinary international team aiming to develop time- and cost-effective initial screens for gene therapeutics.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale génie génétique thérapie génique
- sciences naturelles sciences biologiques biologie du développement
- sciences médicales et de la santé médecine fondamentale neurologie dystrophie musculaire myopathie de duchenne
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
FP7-PEOPLE-2009-IEF
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Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Coordinateur
WC2R 2LS London
Royaume-Uni
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.