Ziel
Dystrophin is a large cytoskeletal protein that makes a bridge between the cytoskeletal actin microfilaments in muscle cells and the extracellular matrix, through the Dystrophin-Dystroglycan complex located at the plasma membrane. This strong link is responsible for conferring resistance to muscle contraction. Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is an X-chromosome linked disease caused by a mutation on the Dystrophin gene that results in damage to muscle fibers. Affected individuals rarely live beyond the third decade of life. Gene therapy is being trialed to replace the mutant protein. Since Dystrophin is a large protein, proposed gene therapies employ truncated versions of Dystrophin. Therapy faces delays because of poor understanding of the protein stability and levels required for functional recovery in the in vivo context. This proposed project aims to explore how Dystrophin stability and turnover is modulated by its structural domains, taking advantage of cutting edge in vivo imaging techniques applied to the zebrafish model. Several truncated Dystrophin constructs, containing different combinations of specific rod regions, are used on trials. The hypothesis that these differ in their ability to replace natural Dystrophin will be tested. By imaging Dystrophin-GFP fusions after genetic manipulation of single cells in the live animal, we will determine Dystrophin dynamics and function in the living organism at the single cell level, leading to insights into cytoskeletal biology. We will test the ability of truncated human Dystrophins to rescue zebrafish dystrophin mutants and determine how much, and when, Dystrophin is required to rescue muscle structure and function. Our proposal strongly promotes transfer of knowledge between developmental biology and applied clinical research. The project will establish the applicant as a key member of a multidisciplinary international team aiming to develop time- and cost-effective initial screens for gene therapeutics.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
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- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Gentechnologie Gentherapie
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Entwicklungsbiologie
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Neurologie Muskeldystrophie Duchenne-Muskeldystrophie
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
FP7-PEOPLE-2009-IEF
Andere Projekte für diesen Aufruf anzeigen
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Koordinator
WC2R 2LS London
Vereinigtes Königreich
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.