Obiettivo
Dystrophin is a large cytoskeletal protein that makes a bridge between the cytoskeletal actin microfilaments in muscle cells and the extracellular matrix, through the Dystrophin-Dystroglycan complex located at the plasma membrane. This strong link is responsible for conferring resistance to muscle contraction. Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is an X-chromosome linked disease caused by a mutation on the Dystrophin gene that results in damage to muscle fibers. Affected individuals rarely live beyond the third decade of life. Gene therapy is being trialed to replace the mutant protein. Since Dystrophin is a large protein, proposed gene therapies employ truncated versions of Dystrophin. Therapy faces delays because of poor understanding of the protein stability and levels required for functional recovery in the in vivo context. This proposed project aims to explore how Dystrophin stability and turnover is modulated by its structural domains, taking advantage of cutting edge in vivo imaging techniques applied to the zebrafish model. Several truncated Dystrophin constructs, containing different combinations of specific rod regions, are used on trials. The hypothesis that these differ in their ability to replace natural Dystrophin will be tested. By imaging Dystrophin-GFP fusions after genetic manipulation of single cells in the live animal, we will determine Dystrophin dynamics and function in the living organism at the single cell level, leading to insights into cytoskeletal biology. We will test the ability of truncated human Dystrophins to rescue zebrafish dystrophin mutants and determine how much, and when, Dystrophin is required to rescue muscle structure and function. Our proposal strongly promotes transfer of knowledge between developmental biology and applied clinical research. The project will establish the applicant as a key member of a multidisciplinary international team aiming to develop time- and cost-effective initial screens for gene therapeutics.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica ingegneria genetica terapia genica
- scienze naturali scienze biologiche biologia dello sviluppo
- scienze mediche e della salute medicina di base neurologia distrofie muscolari distrofia muscolare di duchenne
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
FP7-PEOPLE-2009-IEF
Vedi altri progetti per questo bando
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Coordinatore
WC2R 2LS London
Regno Unito
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.