Objectif
The study of several genetic disorders is hampered by the lack of suitable in vitro human models. We hypothesize that the generation of patient-specific induced pluripotent stem cells (iPSCs) will allow the development of disease-specific in vitro models; yielding new pathophysiologic insights into several genetic disorders and offering a unique platform to test novel therapeutic strategies. In the current proposal we plan utilize this novel approach to establish human iPSC (hiPSC) lines for the study of a variety of inherited cardiac disorders. The specific disease states that will be studied were chosen to reflect abnormalities in a wide-array of different cardiomyocyte cellular processes.
These include mutations leading to:
(1) abnormal ion channel function (“channelopathies”), such as the long QT and Brugada syndromes;
(2) abnormal intracellular storage of unnecessary material, such as in the glycogen storage disease type IIb (Pompe’s disease); and
(3) abnormalities in cell-to-cell contacts, such as in the case of arrhythmogenic right ventricular cardiomyopathy-dysplasia (ARVC-D). The different hiPSC lines generated will be coaxed to differentiate into the cardiac lineage. Detailed molecular, structural, functional, and pharmacological studies will then be performed to characterize the phenotypic properties of the generated hiPSC-derived cardiomyocytes, with specific emphasis on their molecular, ultrastructural, electrophysiological, and Ca2+ handling properties.
These studies should provide new insights into the pathophysiological mechanisms underlying the different familial arrhythmogenic and cardiomyopathy disorders studied, may allow optimization of patient-specific therapies (personalized medicine), and may facilitate the development of novel therapeutic strategies.
Moreover, the concepts and methodological knowhow developed in the current project could be extended, in the future, to derive human disease-specific cell culture models for a plurality of genetic disorders; enabling translational research ranging from investigation of the most fundamental cellular mechanisms involved in human tissue formation and physiology through disease investigation and the development and testing of novel therapies that could potentially find their way to the bedside
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale technologies cellulaires cellule souche
- sciences naturelles sciences biologiques génétique mutation
- sciences médicales et de la santé sciences de la santé médecine personnalisée
- sciences médicales et de la santé médecine fondamentale physiologie
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
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ERC-2010-StG_20091118
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Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Institution d’accueil
32000 Haifa
Israël
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.