Objetivo
"Sphingolipids are major components of the human cell and are involved in human pathologies ranging from lysosomal storage disorders to type 2 diabetes. Here, we propose to establish an integrated research program for the study of sphingolipid metabolism, in health and disease. We will combine state-of-the-art synthetic organic chemistry, bioorganic chemistry, analytical chemistry, molecular biology and biochemistry techniques and concepts and apply these in an integrated chemical biology approach to study and manipulate sphingolipid metabolism in vivo and in vitro, using human cells and animal models. The program is subdivided in three individual research lines that are interconnected both in terms of technology development and in their biological context. 1) We will develop modified sphinganine derivatives and apply these to study sphingolipid homeostasis in cells derived from healthy and diseased (Gaucher, Fabry, Niemann-Pick A/B disease) individuals/animal models. This question will be addressed in a chemical metabolomics/lipidomics approach. 2) We will develop activity-based probes aimed at monitoring enzyme activity levels of glycosidases involved in (glyco)sphingolipid metabolism, in particular the enzymes that - when mutated and thereby reduced in activity- are responsible for the lysosomal storage disorders Gaucher disease and Fabry disease. 3) We will develop well-defined enzymes and chaperone proteins for directed correction of sphingolipid homeostasis in Gaucher, Fabry and Niemann-Pick A/B patients, via a newly designed semi-synthetic approach that combines sortase-mediated ligation with synthetic chemistry. Deliverables are a better understanding of the composition of the sphingolipid pool that are at the basis of lysosomal storage disorders, effective ways to in situ monitor the efficacy of therapies (enzyme inhibitors, chemical chaperones, recombinant enzymes) to treat these and improved semi-synthetic proteins for enzyme replacement therapy."
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias naturales ciencias químicas química analítica
- ciencias médicas y de la salud medicina clínica endocrinología diabetes
- ciencias médicas y de la salud medicina básica patología
- ciencias médicas y de la salud medicina básica fisiología homeostasis
- ciencias naturales ciencias biológicas bioquímica biomoléculas proteínas enzima
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
ERC-2011-ADG_20110209
Consulte otros proyectos de esta convocatoria
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Institución de acogida
2311 EZ Leiden
Países Bajos
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.