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CORDIS - Resultados de investigaciones de la UE
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Contenido archivado el 2024-06-18

SBMA as a model of polyglutamine diseases: generation of a suitable cell system to study the post-transcriptional modifications of mutant androgen receptor and to discover potential therapeutic drugs

Objetivo

Accumulation of toxic aggregation-prone protein into inclusions and aggregates is the hallmark of most neurodegenerative diseases, a broad class of disorders including Alzheimer’s disease, Parkinson’s disease, amyotrophic lateral sclerosis and polyglutamine diseases. In this proposal, using SBMA as a model of neurodegenerative polyglutamine-related disorder, we intend to move a step forward expanding knowledge of the neurodegeneration. In particular, we will provide a suitable model system such as differentiated iPSCs from SBMA patients to study molecular mechanism and to find out potential therapeutic drugs for neurodegenerative diseases. To define the disease-phenotype of differentiated iPS cells we will take advantage of specific features of SBMA disorders: the ligand-dependent toxicity of expanded AR. The ligand binding induces many modifications of AR protein such as phosphorylation. Since phosphorylation of mutant AR is an important determinant of SBMA pathogenesis, we will also characterize the impact of cyclic adenosine monophosphatate (cAMP)-dependent protein kinase A (PKA) signaling on the mutant AR toxicity. Then, we will use this information to identify agents that promote such modifications to find out potential therapy. Therefore, in order to develop treatment for SBMA, we will test the effect of neuropeptides that stimulates the generation of cAMP and activation of PKA, to target SBMA spinal cord.

Ámbito científico (EuroSciVoc)

CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..

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Programa(s)

Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.

Tema(s)

Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.

Convocatoria de propuestas

Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.

FP7-PEOPLE-2011-IOF
Consulte otros proyectos de esta convocatoria

Régimen de financiación

Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.

MC-IOF - International Outgoing Fellowships (IOF)

Coordinador

FONDAZIONE ISTITUTO ITALIANO DI TECNOLOGIA
Aportación de la UE
€ 178 760,70
Coste total

Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.

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