Ziel
"Mucopolysaccharidosis VI (MPS VI, or Maroteaux-Lamy syndrome; OMIM #253200) is a rare lysosomal storage disease caused by deficient activity of arylsulfatase B (ARSB). MPS VI is characterized by growth retardation, corneal clouding, cardiac valve disease, organomegaly, skeletal dysplasia, without central nervous system involvement. Thus, systemic therapies targeting peripheral organs have the potential to fully correct the MPS VI phenotype. Enzyme replacement therapy, the current treatment for MPS VI, requires weekly infusions of a costly enzyme and has limited efficacy on bone and corneal disease. Based on the encouraging preclinical results generated by our group, gene therapy based on a single intravascular administration of adeno-associated viral (AAV) vectors targeting liver has the potential to provide a lifelong source of ARSB. The MeuSIX consortium plans to conduct a multicenter phase 1/2 clinical trial to investigate the safety and efficacy of AAV-mediated gene therapy in patients with MPS VI. An orphan drug designation (ODD) has been obtained from both the European Medicinal Agency and the US Food and Drug Administration for the MPS VI therapeutic AAV vector. The results from this clinical trial proposed by the MeuSIX consortium has the potential to have a tremendous impact on the natural history of MPSVI and to significantly improve the quality of life of the affected patients. Moreover, the approach developed may facilitate the development of similar approaches for other inborn errors of metabolism."
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
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FP7-HEALTH-2012-INNOVATION-1
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Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Koordinator
00185 ROMA
Italien
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.