Objetivo
Huntington's is a devastating neurodegenerative disease with many unmet patient needs. There are no known ways of slowing or preventing the neuro-degeneration, and clinical trials in man are hampered by the slow disease progression and the absence of suitable biomarkers of short-term progression. The genetics of HD is characterized, and involves the expansion of a polyglutamine tract at the amino-terminus of the Huntington gene (HTT). However, the translation of this knowledge into therapeutic and diagnostic approaches is hampered by the scarce knowledge of HTT biology, the paucity of information on how cellular signalling pathways interact with the HD mutation, and the lack of systematic and modern approaches aimed at identifying useful bio-predictors of disease progression in individuals diagnosed with HD.
The proposal addresses key areas of HD patient need, namely the discovery and development of therapeutically meaningful novel targets and biomarkers. To achieve these aims, this consortium representing complementary and specific know-how and expertise which will be integrated and further developed in the course of the project. High throughput-RNAi, focusing on genes encoding pharmacologically tractable proteins rather than on a whole-genome approach, will be employed on a novel and robust HD cellular disease model to identify proteins whose inhibition of expression is protective against the HD mutation. Following a stringent target validation approach, two such validated targets will be selected for assay development and primary screening activities, to identify druggable compounds active on the target and efficacious against the HD mutation in cellular disease models. In parallel, the biomaterial repository made available to the consortium from a disease-specialist academic partner will be investigated through state-of-the-art metabonomics approaches to identify biomarkers predictive of disease onset.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias naturales ciencias biológicas neurobiología
- ciencias naturales ciencias biológicas bioquímica biomoléculas proteínas
- ciencias naturales ciencias biológicas genética mutación
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
FP6-2005-LIFESCIHEALTH-7
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Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Coordinador
SIENA
Italia
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.