Obiettivo
Huntington's is a devastating neurodegenerative disease with many unmet patient needs. There are no known ways of slowing or preventing the neuro-degeneration, and clinical trials in man are hampered by the slow disease progression and the absence of suitable biomarkers of short-term progression. The genetics of HD is characterized, and involves the expansion of a polyglutamine tract at the amino-terminus of the Huntington gene (HTT). However, the translation of this knowledge into therapeutic and diagnostic approaches is hampered by the scarce knowledge of HTT biology, the paucity of information on how cellular signalling pathways interact with the HD mutation, and the lack of systematic and modern approaches aimed at identifying useful bio-predictors of disease progression in individuals diagnosed with HD.
The proposal addresses key areas of HD patient need, namely the discovery and development of therapeutically meaningful novel targets and biomarkers. To achieve these aims, this consortium representing complementary and specific know-how and expertise which will be integrated and further developed in the course of the project. High throughput-RNAi, focusing on genes encoding pharmacologically tractable proteins rather than on a whole-genome approach, will be employed on a novel and robust HD cellular disease model to identify proteins whose inhibition of expression is protective against the HD mutation. Following a stringent target validation approach, two such validated targets will be selected for assay development and primary screening activities, to identify druggable compounds active on the target and efficacious against the HD mutation in cellular disease models. In parallel, the biomaterial repository made available to the consortium from a disease-specialist academic partner will be investigated through state-of-the-art metabonomics approaches to identify biomarkers predictive of disease onset.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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- scienze naturali scienze biologiche neurobiologia
- scienze naturali scienze biologiche biochimica biomolecole proteine
- scienze naturali scienze biologiche genetica mutazione
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
FP6-2005-LIFESCIHEALTH-7
Vedi altri progetti per questo bando
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Coordinatore
SIENA
Italia
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.