Objectif
Many chronic human diseases cause great suffering as a result of inherited and sporadic genetic mutations. Gene therapy provides therapeutic benefit if a normal copy of the affected gene can be expressed in appropriate target cells. Retroviruses are often used for gene delivery, as the therapeutic gene integrates into a host cell chromosome. As integration is targeted to active chromatin this ensures long-term expression. However, this can disrupt gene expression at the integration site and lead to cancer. We propose that safe DNA vectors for human gene therapy must deliver therapeutic levels of gene expression without altering patterns of expression in the host cells. Extra-chromosomal gene expression vectors provide the best way of achieving this. Results will provide novel DNA vectors and protocols that will be used as gene delivery systems for therapeutic application. Expression vectors will be developed using rational design parameters that incorporate existing knowledge of genetic and epigenetic factors that regulate chromatin function in mammalian cells. DNA vectors will be designed specifically for ectopie gene expression from extra-chromosomal loci in the host cells, to provide regulated gene expression for safe, efficient and sustained gene therapy. Extra-chromosomal gene expression vectors will be validated for human gene therapy in a pre-clinical setting and protocols for clinical application established. Prototype extra-chromosomal gene expression systems that provide efficient and sustained gene expression will be refined to develop second-generation gene therapy vectors. We will use a systematic analysis of genetic elements to define design parameters for rational vector construction. The performance of second-generation gene expression vectors will be validated for human gene therapy in a pre-clinical setting and protocols for clinical application will be established using myocytes, hepatocytes and haemotopoeitic stems cells as model systems.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale génie génétique thérapie génique
- sciences naturelles sciences biologiques génétique ADN
- sciences naturelles sciences biologiques génétique mutation
- sciences médicales et de la santé médecine clinique oncologie
- sciences naturelles sciences biologiques génétique chromosome
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Mots‑clés
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
FP6-2003-LIFESCIHEALTH-I
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Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Coordinateur
MANCHESTER
Royaume-Uni
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.