Objetivo
Many chronic human diseases cause great suffering as a result of inherited and sporadic genetic mutations. Gene therapy provides therapeutic benefit if a normal copy of the affected gene can be expressed in appropriate target cells. Retroviruses are often used for gene delivery, as the therapeutic gene integrates into a host cell chromosome. As integration is targeted to active chromatin this ensures long-term expression. However, this can disrupt gene expression at the integration site and lead to cancer. We propose that safe DNA vectors for human gene therapy must deliver therapeutic levels of gene expression without altering patterns of expression in the host cells. Extra-chromosomal gene expression vectors provide the best way of achieving this. Results will provide novel DNA vectors and protocols that will be used as gene delivery systems for therapeutic application. Expression vectors will be developed using rational design parameters that incorporate existing knowledge of genetic and epigenetic factors that regulate chromatin function in mammalian cells. DNA vectors will be designed specifically for ectopie gene expression from extra-chromosomal loci in the host cells, to provide regulated gene expression for safe, efficient and sustained gene therapy. Extra-chromosomal gene expression vectors will be validated for human gene therapy in a pre-clinical setting and protocols for clinical application established. Prototype extra-chromosomal gene expression systems that provide efficient and sustained gene expression will be refined to develop second-generation gene therapy vectors. We will use a systematic analysis of genetic elements to define design parameters for rational vector construction. The performance of second-generation gene expression vectors will be validated for human gene therapy in a pre-clinical setting and protocols for clinical application will be established using myocytes, hepatocytes and haemotopoeitic stems cells as model systems.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica ingeniería genética terapia génica
- ciencias naturales ciencias biológicas genética ADN
- ciencias naturales ciencias biológicas genética mutación
- ciencias médicas y de la salud medicina clínica oncología
- ciencias naturales ciencias biológicas genética cromosoma
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Palabras clave
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
FP6-2003-LIFESCIHEALTH-I
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Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Coordinador
MANCHESTER
Reino Unido
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.