Obiettivo
Many chronic human diseases cause great suffering as a result of inherited and sporadic genetic mutations. Gene therapy provides therapeutic benefit if a normal copy of the affected gene can be expressed in appropriate target cells. Retroviruses are often used for gene delivery, as the therapeutic gene integrates into a host cell chromosome. As integration is targeted to active chromatin this ensures long-term expression. However, this can disrupt gene expression at the integration site and lead to cancer. We propose that safe DNA vectors for human gene therapy must deliver therapeutic levels of gene expression without altering patterns of expression in the host cells. Extra-chromosomal gene expression vectors provide the best way of achieving this. Results will provide novel DNA vectors and protocols that will be used as gene delivery systems for therapeutic application. Expression vectors will be developed using rational design parameters that incorporate existing knowledge of genetic and epigenetic factors that regulate chromatin function in mammalian cells. DNA vectors will be designed specifically for ectopie gene expression from extra-chromosomal loci in the host cells, to provide regulated gene expression for safe, efficient and sustained gene therapy. Extra-chromosomal gene expression vectors will be validated for human gene therapy in a pre-clinical setting and protocols for clinical application established. Prototype extra-chromosomal gene expression systems that provide efficient and sustained gene expression will be refined to develop second-generation gene therapy vectors. We will use a systematic analysis of genetic elements to define design parameters for rational vector construction. The performance of second-generation gene expression vectors will be validated for human gene therapy in a pre-clinical setting and protocols for clinical application will be established using myocytes, hepatocytes and haemotopoeitic stems cells as model systems.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica ingegneria genetica terapia genica
- scienze naturali scienze biologiche genetica DNA
- scienze naturali scienze biologiche genetica mutazione
- scienze mediche e della salute medicina clinica oncologia
- scienze naturali scienze biologiche genetica cromosomi
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
FP6-2003-LIFESCIHEALTH-I
Vedi altri progetti per questo bando
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Coordinatore
MANCHESTER
Regno Unito
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.