Objetivo
Parkinson’s disease (PD) is caused by degeneration and progressive loss of dopaminergic (DA) neurons of the substantia nigra. In Western countries more than 6 million people live with PD. Currently no cure for this disease is available, existing therapeutic strategies alleviate PD symptoms but do not influence its cause or in other words do not prevent or slow down degeneration of DA neurons. Glial cell line-derived neurotrophic factor (GDNF) is one of the few molecules able to protect and repair DA neurons in animal models of PD. GDNF protein and the related factor neurturin were tested in five clinical trials, but the results have been inconclusive. The pharmacokinetic properties of these proteins complicate their therapeutic development. They do not pass blood-brain-barrier (BBB). Moreover, these factors diffuse poorly from the site of injection.
The purpose of current proposal is to combine expertises of the academic and industrial partner in the fields of computational/medicinal chemistry (industrial participant), molecular/behavioural neuroscience and neuropharmacology (academic participant) to develop small molecules passing BBB and efficiently protecting and repairing dopaminergic neurons in vivo. We have developed an initial set of hits that activate GDNF receptors that at 1-10 uM concentration protect and repair DA neurons in vitro. We plan to optimize existing molecules and develop new ones to achieve an active concentration in the range 1-10nM using rational drug design approaches and cell-based screening methods developed by us.
Successful compounds will be tested and optimized for ADMET and pharmacokinetic properties and studied in rat models of Parkinson’s disease to determine their safety, efficacy and other pharmacological characteristics. The expected outcome of this project is generation of safe drug-candidates efficient against Parkinson’s disease manifestations in laboratory animals.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias naturales ciencias biológicas neurobiología
- ciencias médicas y de la salud medicina básica química medicinal
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
FP7-PEOPLE-2013-IAPP
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Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
MC-IAPP - Industry-Academia Partnerships and Pathways (IAPP)
Coordinador
00014 HELSINGIN YLIOPISTO
Finlandia
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.