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Contenuto archiviato il 2024-06-18

Small molecules activating RET for the treatment of Parkinson's disease

Obiettivo

Parkinson’s disease (PD) is caused by degeneration and progressive loss of dopaminergic (DA) neurons of the substantia nigra. In Western countries more than 6 million people live with PD. Currently no cure for this disease is available, existing therapeutic strategies alleviate PD symptoms but do not influence its cause or in other words do not prevent or slow down degeneration of DA neurons. Glial cell line-derived neurotrophic factor (GDNF) is one of the few molecules able to protect and repair DA neurons in animal models of PD. GDNF protein and the related factor neurturin were tested in five clinical trials, but the results have been inconclusive. The pharmacokinetic properties of these proteins complicate their therapeutic development. They do not pass blood-brain-barrier (BBB). Moreover, these factors diffuse poorly from the site of injection.
The purpose of current proposal is to combine expertises of the academic and industrial partner in the fields of computational/medicinal chemistry (industrial participant), molecular/behavioural neuroscience and neuropharmacology (academic participant) to develop small molecules passing BBB and efficiently protecting and repairing dopaminergic neurons in vivo. We have developed an initial set of hits that activate GDNF receptors that at 1-10 uM concentration protect and repair DA neurons in vitro. We plan to optimize existing molecules and develop new ones to achieve an active concentration in the range 1-10nM using rational drug design approaches and cell-based screening methods developed by us.
Successful compounds will be tested and optimized for ADMET and pharmacokinetic properties and studied in rat models of Parkinson’s disease to determine their safety, efficacy and other pharmacological characteristics. The expected outcome of this project is generation of safe drug-candidates efficient against Parkinson’s disease manifestations in laboratory animals.

Campo scientifico (EuroSciVoc)

CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.

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Argomento(i)

Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.

Invito a presentare proposte

Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.

FP7-PEOPLE-2013-IAPP
Vedi altri progetti per questo bando

Meccanismo di finanziamento

Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.

MC-IAPP - Industry-Academia Partnerships and Pathways (IAPP)

Coordinatore

HELSINGIN YLIOPISTO
Contributo UE
€ 440 144,10
Costo totale

I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.

Nessun dato

Partecipanti (1)

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