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CORDIS - Résultats de la recherche de l’UE
CORDIS
Contenu archivé le 2024-06-18

Small molecules activating RET for the treatment of Parkinson's disease

Objectif

Parkinson’s disease (PD) is caused by degeneration and progressive loss of dopaminergic (DA) neurons of the substantia nigra. In Western countries more than 6 million people live with PD. Currently no cure for this disease is available, existing therapeutic strategies alleviate PD symptoms but do not influence its cause or in other words do not prevent or slow down degeneration of DA neurons. Glial cell line-derived neurotrophic factor (GDNF) is one of the few molecules able to protect and repair DA neurons in animal models of PD. GDNF protein and the related factor neurturin were tested in five clinical trials, but the results have been inconclusive. The pharmacokinetic properties of these proteins complicate their therapeutic development. They do not pass blood-brain-barrier (BBB). Moreover, these factors diffuse poorly from the site of injection.
The purpose of current proposal is to combine expertises of the academic and industrial partner in the fields of computational/medicinal chemistry (industrial participant), molecular/behavioural neuroscience and neuropharmacology (academic participant) to develop small molecules passing BBB and efficiently protecting and repairing dopaminergic neurons in vivo. We have developed an initial set of hits that activate GDNF receptors that at 1-10 uM concentration protect and repair DA neurons in vitro. We plan to optimize existing molecules and develop new ones to achieve an active concentration in the range 1-10nM using rational drug design approaches and cell-based screening methods developed by us.
Successful compounds will be tested and optimized for ADMET and pharmacokinetic properties and studied in rat models of Parkinson’s disease to determine their safety, efficacy and other pharmacological characteristics. The expected outcome of this project is generation of safe drug-candidates efficient against Parkinson’s disease manifestations in laboratory animals.

Champ scientifique (EuroSciVoc)

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Programme(s)

Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.

Thème(s)

Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.

Appel à propositions

Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.

FP7-PEOPLE-2013-IAPP
Voir d’autres projets de cet appel

Régime de financement

Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.

MC-IAPP - Industry-Academia Partnerships and Pathways (IAPP)

Coordinateur

HELSINGIN YLIOPISTO
Contribution de l’UE
€ 440 144,10
Coût total

Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.

Aucune donnée

Participants (1)

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