Objetivo
Currently, the only cure for many inherited metabolic liver diseases with severe extra-hepatic manifestations, such as Crigler-Najjar disease (CNI), is liver transplantation (LT). LT goes together with heavy surgery, life-long immunosuppression and important public health costs. Development of less invasive treatments will permit important benefits for the patients and economic savings. Combination of gene therapy and hepatocyte (HEP) transplantation is a promising alternative to LT, correcting the metabolic defect while keeping in place the normal native liver. Nevertheless, the major obstacle has been shown to be the insufficient amount of corrected HEP available for transplantation. Induced pluripotent stem cells (iPS) are endowed with intrinsic self-renewal ability and the potential to differentiate into any of the three germ layers allowing cell amplification before differentiation. As such, iPS are heralded as the most promising avenue for cell-based therapeutics. However, recent evidences indicate that the epigenetic features of iPS are heterogeneous and notably influenced by the tissue of origin of the reprogrammed cells.
Hypothesis: HEP reprogramming and differentiation induce profound epigenetic changes that could affect the safety of gene and stem cell therapy combination approach.
Objectives: 1) Reprogramming of patient-specific CNI-HEP into iPS. 2) Correction of CNI-iPS by ex vivo lentiviral transduction. 3) Large-scale amplification of the corrected CNI-iPS and differentiation to HEP-like cells. 4) Epigenetic analysis of patient CNI-HEP, CN-iPS and the differentiated-corrected cells. 5) Therapeutic assessment of corrected CN-HEP-like cells into the liver of the CNI animal model.
This project will allow a step forward to studying the safety, efficacy and clinical potential of differentiated cells derived from patient-specific iPS. Importantly, not only CNI disease but also many other inborn liver disorders are potentially treatable via this approach.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
FP7-PEOPLE-2013-IEF
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Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Coordinador
1211 Geneve
Suiza
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.