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Clinical Proof of concept for a RNA-targeting Oligonucleotide for a Cystic fibrosis-F508del MEDication

Leistungen

Veröffentlichungen

QR-010 significantly improves CFTR function in nasal potential difference proof of concept study in subjects with CF homozygous for the F508del-CFTR mutation

Autoren: I Sermet-Gaudelus, D Nichols, JA Nick, C De Boeck, JP Clancy, GM Solomon, SM Rowe, JS Elborn, MA MAll, JA Bolognese, F Bouisset, W den Hollander, N Lamontagne, N Tomkinson, N Henig
Veröffentlicht in: 2016
Herausgeber: poster at the North American Cystic Fibrosis Conference

Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator modulators in cystic fibrosis: current perspectives

Autoren: Sabrina Noel, Bela Z Schmidt, Jeremy Haaf, Teresinha Leal
Veröffentlicht in: Clinical Pharmacology: Advances and Applications, Ausgabe Volume 8, 2016, Seite(n) 127-140, ISSN 1179-1438
Herausgeber: Dove Medical Press Ltd
DOI: 10.2147/CPAA.S100759

Rechte des geistigen Eigentums

OLIGONUCLEOTIDES FOR MAKING A CHANGE IN THE SEQUENCE OF A TARGET RNA MOLECULE PRESENT IN A LIVING CELL

Antrags-/Publikationsnummer: EP 13760133
Datum: 2013-07-12
Antragsteller: PROQR THERAPEUTICS NV

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