Clinical Proof of concept for a RNA-targeting Oligonucleotide for a Cystic fibrosis-F508del MEDication

Informazioni relative al progetto

PRO-CF-MED

ID dell’accordo di sovvenzione: 633545

DOI 10.3030/633545

Progetto chiuso

Data della firma CE 21 Aprile 2015

Data di avvio 1 Maggio 2015

Data di completamento 31 Dicembre 2017

Finanziato da

• SOCIETAL CHALLENGES - Health, demographic change and well-being

Costo totale € 21 237 179,50

Contributo UE € 5 997 139,00

Coordinato da

PROQR THERAPEUTICS NV
Netherlands

Risultati finali

Websites, patent fillings, videos etc. (1)

PRO-CF-MED project website developed including project updates and patient ‘friendly’ section

Pubblicazioni

Other (1)

QR-010 significantly improves CFTR function in nasal potential difference proof of concept study in subjects with CF homozygous for the F508del-CFTR mutation

Autori: I Sermet-Gaudelus, D Nichols, JA Nick, C De Boeck, JP Clancy, GM Solomon, SM Rowe, JS Elborn, MA MAll, JA Bolognese, F Bouisset, W den Hollander, N Lamontagne, N Tomkinson, N Henig
Pubblicato in: 2016
Editore: poster at the North American Cystic Fibrosis Conference

Peer reviewed articles (1)

Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator modulators in cystic fibrosis: current perspectives

Autori: Sabrina Noel, Bela Z Schmidt, Jeremy Haaf, Teresinha Leal
Pubblicato in: Clinical Pharmacology: Advances and Applications, Numero Volume 8, 2016, Pagina/e 127-140, ISSN 1179-1438
Editore: Dove Medical Press Ltd
DOI: 10.2147/CPAA.S100759

Diritti di proprietà intellettuale

Patent (1)

OLIGONUCLEOTIDES FOR MAKING A CHANGE IN THE SEQUENCE OF A TARGET RNA MOLECULE PRESENT IN A LIVING CELL

Numero candidatura/pubblicazione: EP 13760133
Data: 2013-07-12
Candidato/i: PROQR THERAPEUTICS NV