Ziel
Glioblastoma multiforme (GBM) is the most aggressive form of brain cancer with marginal life expectancy even with the most aggressive available therapy. We have identified a previously unanticipated vulnerability of GSCs which when targeted, leads to a rapid and complete cell death of all tumor cells isolated from nine different patients diagnosed with GBM. The cellular mechanism has been identified and involves an increased vulnerability of GSCs to massive vacuolization which can be induced by a small molecule, termed Vacquinol-1. The vacuolization results from an induction of massive macropinocytosis leading to cytoplasmic membrane rupture and cell death. Vacquinol-1 reduces viability in vitro with approximately 70 times greater potency than current chemotherapy and efficiently and significantly reverses disease and prolongs survival in animal models of human GBM. Vacquinol-1 is highly selective for glioblastoma cells and is not present in other examined cell types, including astrocytes from the brain. Vacquinol-1 has favorable pharmacokinetics, oral bioavailability and exhibits excellent overall preclinical characteristics. Synthetic chemical expansion of Vacquinol-1 reveals an exquisitely delicate structure activity relationship. IP protection has been filed. In order to be able to validate this discovery into an innovation and possible commercialization we need to: 1) Compare potency and efficacy with competing compounds in development stage. 2) Establish optimized dosage regimen from in vitro and in vivo cytotoxicity and brain exposure measurements. 3) Develop a GMP-compatible stereo-selective synthesis of an appropriate Vacquinol-1 isomer for amending composition of matter to patent and pre-GLP/GLP toxicological and phase I clinical trials. 4) Together with Karolinska Institutet Innovations AB protect the intellectual property, validate commercialization potential and establish a development plan.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
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- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Klinische Medizin Onkologie
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Pharmakologie und Pharmazie Pharmakokinetik
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
HAUPTPROGRAMM
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
ERC-POC - Proof of Concept Grant
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
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(öffnet in neuem Fenster) ERC-2014-PoC
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Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
171 77 STOCKHOLM
Schweden
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.