Obiettivo
An expanded GGGGCC repeat in a non-coding region of the C9orf72 gene is the most common known cause of frontotemporal dementia (FTD) and amyotrophic lateral sclerosis (ALS). The repeat RNA is transcribed and accumulates in neuronal RNA aggregates, implicating RNA toxicity as a key pathogenic mechanism. However, the pathways that lead to neurodegeneration are unknown. My lab has made pioneering contributions to the understanding of C9orf72 FTD/ALS, and reported the first structure of the repeat RNA, and the first description of both sense and antisense RNA aggregates in patient brain. We have now developed new disease models that allow, for the first time, the dissection of RNA toxicity both in vivo and in sophisticated neuronal culture models. We have also used our knowledge of the repeat structure to identify novel small molecules that show very strong binding to the repeats. We will utilise our innovative disease models in a multidisciplinary approach to fully dissect the cellular pathways underlying C9orf72 repeat RNA toxicity in vivo, on a genome-wide scale. Altered RNA metabolism has been implicated in a wide range of neurodegenerative diseases, indicating that our findings will provide profound new insight into fundamental mechanisms of neuronal maintenance and survival. This research programme will also deliver a step change in our understanding of C9orf72 FTD/ALS pathogenesis and provide essential insight for the identification of small molecules with genuine therapeutic potential. RNA-mediated mechanisms are now known to be a common theme in neurodegeneration, suggesting these findings will have broad significance.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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- scienze agricole agricoltura, silvicoltura e pesca agricoltura orticoltura frutticoltura
- scienze mediche e della salute medicina di base neurologia demenza
- scienze mediche e della salute medicina di base fisiologia
- scienze naturali scienze biologiche genetica RNA
- scienze mediche e della salute medicina di base neurologia sclerosi laterale amiotrofica
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
ERC-COG - Consolidator Grant
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) ERC-2014-CoG
Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito del bandoIstituzione ospitante
Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
WC1E 6BT LONDON
Regno Unito
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.