Expanding and extending gene therapy of monogenic diseases of the haematopoietic system

Informations projet

GENE FOR CURE

N° de convention de subvention: 693762

DOI

10.3030/693762

Projet clôturé

Date de signature de la CE 13 Decembre 2016

Date de début 1 Octobre 2016

Date de fin 30 Septembre 2024

Financé au titre de

• EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)

Coût total

€ 2 445 267,52

Contribution de l’UE

€ 2 445 267,52

Coordonné par

INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE
France

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Publications

Peer reviewed articles (11)

Innovations Needed for Effective Implementation of Ex Vivo Gene Therapies

Auteurs: Marina Cavazzana
Publié dans: Frontiers in Medicine, Numéro 4, 2017, ISSN 2296-858X
Éditeur: Frontiers Media SA
DOI: 10.3389/fmed.2017.00029

Gene therapy targeting haematopoietic stem cells for inherited diseases: progress and challenges

Auteurs: Marina Cavazzana, Frederic D. Bushman, Annarita Miccio, Isabelle André-Schmutz, Emmanuelle Six
Publié dans: Nature Reviews Drug Discovery, Numéro 18, 2023, Page(s) 447-462, ISSN 1474-1776
Éditeur: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41573-019-0020-9

A combination of cyclophosphamide and interleukin-2 allows CD4+ T cells converted to Tregs to control <i>scurfy</i> syndrome

Auteurs: Marianne Delville, Florence Bellier, Juliette Leon, Roman Klifa, Sabrina Lizot, Hélène Vinçon, Steicy Sobrino, Romane Thouenon, Armance Marchal, Alexandrine Garrigue, Juliette Olivré, Soëli Charbonnier, Chantal Lagresle-Peyrou, Mario Amendola, Axel Schambach, David Gross, Baptiste Lamarthée, Christophe Benoist, Julien Zuber, Isabelle André, Marina Cavazzana, Emmanuelle Six
Publié dans: Blood, Numéro 137, 2021, Page(s) 2326-2336, ISSN 0006-4971
Éditeur: American Society of Hematology
DOI: 10.1182/blood.2020009187

Long-term safety and efficacy of lentiviral hematopoietic stem/progenitor cell gene therapy for Wiskott–Aldrich syndrome

Auteurs: A. Magnani, M. Semeraro, F. Adam, C. Booth, L. Dupré, E. C. Morris, A. Gabrion, C. Roudaut, D. Borgel, A. Toubert, E. Clave, C. Abdo, G. Gorochov, R. Petermann, M. Guiot, M. Miyara, D. Moshous, E. Magrin, A. Denis, F. Suarez, C. Lagresle, A. M. Roche, J. Everett, A. Trinquand, M. Guisset, J. Xu Bayford, S. Hacein-Bey-Abina, A. Kauskot, R. Elfeky, C. Rivat, S. Abbas, H. B. Gaspar, E. Macintyre, C.
Publié dans: Nature Medicine, Numéro 28, 2022, Page(s) 71-80, ISSN 1078-8956
Éditeur: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41591-021-01641-x

Extensive multilineage analysis in patients with mixed chimerism after allogeneic transplantation for sickle cell disease: insight into hematopoiesis and engraftment thresholds for gene therapy

Auteurs: Alessandra Magnani, Corinne Pondarré, Naïm Bouazza, Jeremy Magalon, Annarita Miccio, Emmanuelle Six, Cecile Roudaut, Cécile Arnaud, Annie Kamdem, Fabien Touzot, Aurélie Gabrion, Elisa Magrin, Chloé Couzin, Mathieu Fusaro, Isabelle André, Jean-Paul Vernant, Eliane Gluckman, Françoise Bernaudin, Dominique Bories, Marina Cavazzana
Publié dans: Haematologica, Numéro 105, 2020, Page(s) 1240-1247, ISSN 0390-6078
Éditeur: Ferrata Storti Foundation
DOI: 10.3324/haematol.2019.227561

Clonal tracking in gene therapy patients reveals a diversity of human hematopoietic differentiation programs

Auteurs: Emmanuelle Six, Agathe Guilloux, Adeline Denis, Arnaud Lecoules, Alessandra Magnani, Romain Vilette, Frances Male, Nicolas Cagnard, Marianne Delville, Elisa Magrin, Laure Caccavelli, Cécile Roudaut, Clemence Plantier, Steicy Sobrino, John Gregg, Christopher L. Nobles, John K. Everett, Salima Hacein-Bey-Abina, Anne Galy, Alain Fischer, Adrian J. Thrasher, Isabelle André, Marina Cavazzana, Frederi
Publié dans: Blood, Numéro 135, 2020, Page(s) 1219-1231, ISSN 0006-4971
Éditeur: American Society of Hematology
DOI: 10.1182/blood.2019002350

Gene Therapy for β-Hemoglobinopathies

Auteurs: Marina Cavazzana, Chiara Antoniani, Annarita Miccio
Publié dans: Molecular Therapy, Numéro 25/5, 2017, Page(s) 1142-1154, ISSN 1525-0016
Éditeur: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2017.03.024

Induction of fetal hemoglobin synthesis by CRISPR/Cas9-mediated editing of the human β-globin locus

Auteurs: Chiara Antoniani, Vasco Meneghini, Annalisa Lattanzi, Tristan Felix, Oriana Romano, Elisa Magrin, Leslie Weber, Giulia Pavani, Sara El Hoss, Ryo Kurita, Yukio Nakamura, Thomas J. Cradick, Ante S. Lundberg, Matthew Porteus, Mario Amendola, Wassim El Nemer, Marina Cavazzana, Fulvio Mavilio, Annarita Miccio
Publié dans: Blood, Numéro 131/17, 2018, Page(s) 1960-1973, ISSN 0006-4971
Éditeur: American Society of Hematology
DOI: 10.1182/blood-2017-10-811505

An Optimized Lentiviral Vector Efficiently Corrects the Human Sickle Cell Disease Phenotype

Auteurs: Leslie Weber, Valentina Poletti, Elisa Magrin, Chiara Antoniani, Samia Martin, Charles Bayard, Hanem Sadek, Tristan Felix, Vasco Meneghini, Michael N. Antoniou, Wassim El-Nemer, Fulvio Mavilio, Marina Cavazzana, Isabelle Andre-Schmutz, Annarita Miccio
Publié dans: Molecular Therapy - Methods & Clinical Development, Numéro 10, 2018, Page(s) 268-280, ISSN 2329-0501
Éditeur: Science Direct
DOI: 10.1016/j.omtm.2018.07.012

Editing a γ-globin repressor binding site restores fetal hemoglobin synthesis and corrects the sickle cell disease phenotype

Auteurs: Leslie Weber, Giacomo Frati, Tristan Felix, Giulia Hardouin, Antonio Casini, Clara Wollenschlaeger, Vasco Meneghini, Cecile Masson, Anne De Cian, Anne Chalumeau, Fulvio Mavilio, Mario Amendola, Isabelle Andre-Schmutz, Anna Cereseto, Wassim El Nemer, Jean-Paul Concordet, Carine Giovannangeli, Marina Cavazzana, Annarita Miccio
Publié dans: Science Advances, Numéro 6, 2024, ISSN 2375-2548
Éditeur: American Association for the Advancement of Science (AAAS)
DOI: 10.1126/sciadv.aay9392

Single-cell analysis of FOXP3 deficiencies in humans and mice unmasks intrinsic and extrinsic CD4+ T cell perturbations

Auteurs: David Zemmour, Louis-Marie Charbonnier, Juliette Leon, Emmanuelle Six, Sevgi Keles, Marianne Delville, Mehdi Benamar, Safa Baris, Julien Zuber, Karin Chen, Benedicte Neven, Maria I. Garcia-Lloret, Frank M. Ruemmele, Carlo Brugnara, Nadine Cerf-Bensussan, Frederic Rieux-Laucat, Marina Cavazzana, Isabelle André, Talal A. Chatila, Diane Mathis, Christophe Benoist
Publié dans: Nature Immunology, Numéro 22, 2023, Page(s) 607-619, ISSN 1529-2908
Éditeur: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41590-021-00910-8

Droits de propriété intellectuelle

Patent (3)

RECOMBINANT VECTORS SUITABLE FOR THE TREATMENT OF IPEX SYNDROME

Numéro de demande/publication: 20 20052731
Date: 2020-02-04
Demandeur(s): INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE

RECOMBINANT VECTORS SUITABLE FOR THE TREATMENT OF IPEX SYNDROME

Numéro de demande/publication: 20 19081820
Date: 2019-11-19
Demandeur(s): INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE

OPTIMISATION OF THE SCURFY MODEL FOR IN VIVO TESTING OF INNOVATIVE TREATMENTS OF AUTOIMMUNITY

Numéro de demande/publication: 20 20052162
Date: 2020-01-29
Demandeur(s): INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE