Expanding and extending gene therapy of monogenic diseases of the haematopoietic system

Informations projet

GENE FOR CURE

N° de convention de subvention: 693762

DOI

10.3030/693762

Projet clôturé

Date de signature de la CE 13 Decembre 2016

Date de début 1 Octobre 2016

Date de fin 30 Septembre 2024

Financé au titre de

• EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)

Coût total

€ 2 445 267,52

Contribution de l’UE

€ 2 445 267,52

Coordonné par

INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE
France

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Les liens vers les livrables et les publications des projets du 7e PC, ainsi que les liens vers certains types de résultats spécifiques tels que les jeux de données et les logiciels, sont récupérés dynamiquement sur OpenAIRE .

Publications

Peer reviewed articles (3)

Gene Therapy for β-Hemoglobinopathies

Auteurs: Marina Cavazzana, Chiara Antoniani, Annarita Miccio
Publié dans: Molecular Therapy, Numéro 25/5, 2017, Page(s) 1142-1154, ISSN 1525-0016
Éditeur: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2017.03.024

Induction of fetal hemoglobin synthesis by CRISPR/Cas9-mediated editing of the human β-globin locus

Auteurs: Chiara Antoniani, Vasco Meneghini, Annalisa Lattanzi, Tristan Felix, Oriana Romano, Elisa Magrin, Leslie Weber, Giulia Pavani, Sara El Hoss, Ryo Kurita, Yukio Nakamura, Thomas J. Cradick, Ante S. Lundberg, Matthew Porteus, Mario Amendola, Wassim El Nemer, Marina Cavazzana, Fulvio Mavilio, Annarita Miccio
Publié dans: Blood, Numéro 131/17, 2018, Page(s) 1960-1973, ISSN 0006-4971
Éditeur: American Society of Hematology
DOI: 10.1182/blood-2017-10-811505

An Optimized Lentiviral Vector Efficiently Corrects the Human Sickle Cell Disease Phenotype

Auteurs: Leslie Weber, Valentina Poletti, Elisa Magrin, Chiara Antoniani, Samia Martin, Charles Bayard, Hanem Sadek, Tristan Felix, Vasco Meneghini, Michael N. Antoniou, Wassim El-Nemer, Fulvio Mavilio, Marina Cavazzana, Isabelle Andre-Schmutz, Annarita Miccio
Publié dans: Molecular Therapy - Methods & Clinical Development, Numéro 10, 2018, Page(s) 268-280, ISSN 2329-0501
Éditeur: Science Direct
DOI: 10.1016/j.omtm.2018.07.012