Expanding and extending gene therapy of monogenic diseases of the haematopoietic system

Projektinformationen

GENE FOR CURE

ID Finanzhilfevereinbarung: 693762

DOI

10.3030/693762

Projekt abgeschlossen

EK-Unterschriftsdatum 13 Dezember 2016

Startdatum 1 Oktober 2016

Enddatum 30 September 2024

Finanziert unter

• EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)

Gesamtkosten

€ 2 445 267,52

EU-Beitrag

€ 2 445 267,52

Koordiniert durch

INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE
France

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Veröffentlichungen

Peer reviewed articles (3)

Gene Therapy for β-Hemoglobinopathies

Autoren: Marina Cavazzana, Chiara Antoniani, Annarita Miccio
Veröffentlicht in: Molecular Therapy, Ausgabe 25/5, 2017, Seite(n) 1142-1154, ISSN 1525-0016
Herausgeber: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2017.03.024

Induction of fetal hemoglobin synthesis by CRISPR/Cas9-mediated editing of the human β-globin locus

Autoren: Chiara Antoniani, Vasco Meneghini, Annalisa Lattanzi, Tristan Felix, Oriana Romano, Elisa Magrin, Leslie Weber, Giulia Pavani, Sara El Hoss, Ryo Kurita, Yukio Nakamura, Thomas J. Cradick, Ante S. Lundberg, Matthew Porteus, Mario Amendola, Wassim El Nemer, Marina Cavazzana, Fulvio Mavilio, Annarita Miccio
Veröffentlicht in: Blood, Ausgabe 131/17, 2018, Seite(n) 1960-1973, ISSN 0006-4971
Herausgeber: American Society of Hematology
DOI: 10.1182/blood-2017-10-811505

An Optimized Lentiviral Vector Efficiently Corrects the Human Sickle Cell Disease Phenotype

Autoren: Leslie Weber, Valentina Poletti, Elisa Magrin, Chiara Antoniani, Samia Martin, Charles Bayard, Hanem Sadek, Tristan Felix, Vasco Meneghini, Michael N. Antoniou, Wassim El-Nemer, Fulvio Mavilio, Marina Cavazzana, Isabelle Andre-Schmutz, Annarita Miccio
Veröffentlicht in: Molecular Therapy - Methods & Clinical Development, Ausgabe 10, 2018, Seite(n) 268-280, ISSN 2329-0501
Herausgeber: Science Direct
DOI: 10.1016/j.omtm.2018.07.012