Expanding and extending gene therapy of monogenic diseases of the haematopoietic system

Projektinformationen

GENE FOR CURE

ID Finanzhilfevereinbarung: 693762

DOI

10.3030/693762

Projekt abgeschlossen

EK-Unterschriftsdatum 13 Dezember 2016

Startdatum 1 Oktober 2016

Enddatum 30 September 2024

Finanziert unter

• EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)

Gesamtkosten

€ 2 445 267,52

EU-Beitrag

€ 2 445 267,52

Koordiniert durch

INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE
France

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Veröffentlichungen

Peer reviewed articles (11)

Innovations Needed for Effective Implementation of Ex Vivo Gene Therapies

Autoren: Marina Cavazzana
Veröffentlicht in: Frontiers in Medicine, Ausgabe 4, 2017, ISSN 2296-858X
Herausgeber: Frontiers Media SA
DOI: 10.3389/fmed.2017.00029

Gene therapy targeting haematopoietic stem cells for inherited diseases: progress and challenges

Autoren: Marina Cavazzana, Frederic D. Bushman, Annarita Miccio, Isabelle André-Schmutz, Emmanuelle Six
Veröffentlicht in: Nature Reviews Drug Discovery, Ausgabe 18, 2023, Seite(n) 447-462, ISSN 1474-1776
Herausgeber: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41573-019-0020-9

A combination of cyclophosphamide and interleukin-2 allows CD4+ T cells converted to Tregs to control <i>scurfy</i> syndrome

Autoren: Marianne Delville, Florence Bellier, Juliette Leon, Roman Klifa, Sabrina Lizot, Hélène Vinçon, Steicy Sobrino, Romane Thouenon, Armance Marchal, Alexandrine Garrigue, Juliette Olivré, Soëli Charbonnier, Chantal Lagresle-Peyrou, Mario Amendola, Axel Schambach, David Gross, Baptiste Lamarthée, Christophe Benoist, Julien Zuber, Isabelle André, Marina Cavazzana, Emmanuelle Six
Veröffentlicht in: Blood, Ausgabe 137, 2021, Seite(n) 2326-2336, ISSN 0006-4971
Herausgeber: American Society of Hematology
DOI: 10.1182/blood.2020009187

Long-term safety and efficacy of lentiviral hematopoietic stem/progenitor cell gene therapy for Wiskott–Aldrich syndrome

Autoren: A. Magnani, M. Semeraro, F. Adam, C. Booth, L. Dupré, E. C. Morris, A. Gabrion, C. Roudaut, D. Borgel, A. Toubert, E. Clave, C. Abdo, G. Gorochov, R. Petermann, M. Guiot, M. Miyara, D. Moshous, E. Magrin, A. Denis, F. Suarez, C. Lagresle, A. M. Roche, J. Everett, A. Trinquand, M. Guisset, J. Xu Bayford, S. Hacein-Bey-Abina, A. Kauskot, R. Elfeky, C. Rivat, S. Abbas, H. B. Gaspar, E. Macintyre, C.
Veröffentlicht in: Nature Medicine, Ausgabe 28, 2022, Seite(n) 71-80, ISSN 1078-8956
Herausgeber: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41591-021-01641-x

Extensive multilineage analysis in patients with mixed chimerism after allogeneic transplantation for sickle cell disease: insight into hematopoiesis and engraftment thresholds for gene therapy

Autoren: Alessandra Magnani, Corinne Pondarré, Naïm Bouazza, Jeremy Magalon, Annarita Miccio, Emmanuelle Six, Cecile Roudaut, Cécile Arnaud, Annie Kamdem, Fabien Touzot, Aurélie Gabrion, Elisa Magrin, Chloé Couzin, Mathieu Fusaro, Isabelle André, Jean-Paul Vernant, Eliane Gluckman, Françoise Bernaudin, Dominique Bories, Marina Cavazzana
Veröffentlicht in: Haematologica, Ausgabe 105, 2020, Seite(n) 1240-1247, ISSN 0390-6078
Herausgeber: Ferrata Storti Foundation
DOI: 10.3324/haematol.2019.227561

Clonal tracking in gene therapy patients reveals a diversity of human hematopoietic differentiation programs

Autoren: Emmanuelle Six, Agathe Guilloux, Adeline Denis, Arnaud Lecoules, Alessandra Magnani, Romain Vilette, Frances Male, Nicolas Cagnard, Marianne Delville, Elisa Magrin, Laure Caccavelli, Cécile Roudaut, Clemence Plantier, Steicy Sobrino, John Gregg, Christopher L. Nobles, John K. Everett, Salima Hacein-Bey-Abina, Anne Galy, Alain Fischer, Adrian J. Thrasher, Isabelle André, Marina Cavazzana, Frederi
Veröffentlicht in: Blood, Ausgabe 135, 2020, Seite(n) 1219-1231, ISSN 0006-4971
Herausgeber: American Society of Hematology
DOI: 10.1182/blood.2019002350

Gene Therapy for β-Hemoglobinopathies

Autoren: Marina Cavazzana, Chiara Antoniani, Annarita Miccio
Veröffentlicht in: Molecular Therapy, Ausgabe 25/5, 2017, Seite(n) 1142-1154, ISSN 1525-0016
Herausgeber: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2017.03.024

Induction of fetal hemoglobin synthesis by CRISPR/Cas9-mediated editing of the human β-globin locus

Autoren: Chiara Antoniani, Vasco Meneghini, Annalisa Lattanzi, Tristan Felix, Oriana Romano, Elisa Magrin, Leslie Weber, Giulia Pavani, Sara El Hoss, Ryo Kurita, Yukio Nakamura, Thomas J. Cradick, Ante S. Lundberg, Matthew Porteus, Mario Amendola, Wassim El Nemer, Marina Cavazzana, Fulvio Mavilio, Annarita Miccio
Veröffentlicht in: Blood, Ausgabe 131/17, 2018, Seite(n) 1960-1973, ISSN 0006-4971
Herausgeber: American Society of Hematology
DOI: 10.1182/blood-2017-10-811505

An Optimized Lentiviral Vector Efficiently Corrects the Human Sickle Cell Disease Phenotype

Autoren: Leslie Weber, Valentina Poletti, Elisa Magrin, Chiara Antoniani, Samia Martin, Charles Bayard, Hanem Sadek, Tristan Felix, Vasco Meneghini, Michael N. Antoniou, Wassim El-Nemer, Fulvio Mavilio, Marina Cavazzana, Isabelle Andre-Schmutz, Annarita Miccio
Veröffentlicht in: Molecular Therapy - Methods & Clinical Development, Ausgabe 10, 2018, Seite(n) 268-280, ISSN 2329-0501
Herausgeber: Science Direct
DOI: 10.1016/j.omtm.2018.07.012

Editing a γ-globin repressor binding site restores fetal hemoglobin synthesis and corrects the sickle cell disease phenotype

Autoren: Leslie Weber, Giacomo Frati, Tristan Felix, Giulia Hardouin, Antonio Casini, Clara Wollenschlaeger, Vasco Meneghini, Cecile Masson, Anne De Cian, Anne Chalumeau, Fulvio Mavilio, Mario Amendola, Isabelle Andre-Schmutz, Anna Cereseto, Wassim El Nemer, Jean-Paul Concordet, Carine Giovannangeli, Marina Cavazzana, Annarita Miccio
Veröffentlicht in: Science Advances, Ausgabe 6, 2024, ISSN 2375-2548
Herausgeber: American Association for the Advancement of Science (AAAS)
DOI: 10.1126/sciadv.aay9392

Single-cell analysis of FOXP3 deficiencies in humans and mice unmasks intrinsic and extrinsic CD4+ T cell perturbations

Autoren: David Zemmour, Louis-Marie Charbonnier, Juliette Leon, Emmanuelle Six, Sevgi Keles, Marianne Delville, Mehdi Benamar, Safa Baris, Julien Zuber, Karin Chen, Benedicte Neven, Maria I. Garcia-Lloret, Frank M. Ruemmele, Carlo Brugnara, Nadine Cerf-Bensussan, Frederic Rieux-Laucat, Marina Cavazzana, Isabelle André, Talal A. Chatila, Diane Mathis, Christophe Benoist
Veröffentlicht in: Nature Immunology, Ausgabe 22, 2023, Seite(n) 607-619, ISSN 1529-2908
Herausgeber: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41590-021-00910-8

Rechte des geistigen Eigentums

Patent (3)

RECOMBINANT VECTORS SUITABLE FOR THE TREATMENT OF IPEX SYNDROME

Antrags-/Publikationsnummer: 20 20052731
Datum: 2020-02-04
Antragsteller: INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE

RECOMBINANT VECTORS SUITABLE FOR THE TREATMENT OF IPEX SYNDROME

Antrags-/Publikationsnummer: 20 19081820
Datum: 2019-11-19
Antragsteller: INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE

OPTIMISATION OF THE SCURFY MODEL FOR IN VIVO TESTING OF INNOVATIVE TREATMENTS OF AUTOIMMUNITY

Antrags-/Publikationsnummer: 20 20052162
Datum: 2020-01-29
Antragsteller: INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE